L’impact de l’évaluation médico-économique dans la fixation du prix des médicaments en France : bilan de son utilisation de 2015 à l’accord cadre de 2021 et perspectives

Cost-effectiveness analysis are used to compare the relative cost and outcomes of several several therapeutic strategies. In France, the CEESP commission is responsible for the methodological evaluation of pharmaceutical companies models. Until March 2021, in the absence of a major methodological reservation, the 2015 framework agreement guaranteed a face price for ASMR I to III drugs that was at least equal to the lowest price charged in Germany, the United Kingdom, Italy and Spain. In a context of challenging about the place and use of HEOR, its use has been requalified in the framework agreement of March 2021. The objective of this thesis is to determine the impact of the HEOR in the determination of the face price by the CEPS for products with a primary listing, an ASMR I to III (or even IV) and an evaluation by the CEESP. An exploratory analysis of the conditions of access to fast-track, a new measure of the March 2021 framework agreement will also be carried out. The first part of this thesis is the description of the HEOR, the regulatory and conventional contexts that govern its use in France. The second is a retrospective descriptive analysis of 12 drugs that had an AMSR I to III (or even IV) between August 2015 and March 2018 and an evaluation by the CEESP. The impact of the HEOR will be assessed through its role on access to the European price corridor, time period to define the price and price differential between the claimed price and the price published in the JORF. Finally, based on interviews with health system experts from the CEPS, pharmaceutical companies and the CEESP, the impact of the HEOR between 2015 and March 2021 will be discussed in the third part. A sub-section of this third part will also be devoted to an analysis of the prospects offered by the new 2021 framework agreement for the use of HEOR.L’EME est un outil d’aide à la décision entre plusieurs stratégies thérapeutiques. En France, la CEESP est responsable de l’évaluation méthodologique des modèles déposés par les laboratoires pharmaceutiques. Jusqu’en mars 2021, en l’absence d’une réserve méthodologique majeure, l’accord cadre de 2015 garantissait aux médicaments d’ASMR I à III, un prix facial au moins égal au prix le plus bas pratiqué en Allemagne, Royaume-Uni, Italie et Espagne. Dans un contexte de questionnements autour de la place et de l’utilisation de l’EME, son utilisation a été requalifiée dans l’accord cadre de mars 2021. L’objectif de cette thèse est de déterminer pour les produits ayant fait l’objet d’une primo-inscription, d’une ASMR I à III (voire IV) et d’une évaluation par la CEESP, l’impact de l’EME dans la détermination du prix facial par le CEPS. Une analyse exploratoire des conditions d’accès au fast-track, nouvelle mesure de l’accord cadre de mars 2021 sera également réalisée. La première partie de cette thèse est consacrée à la description de l’EME ainsi qu’aux contextes réglementaire et conventionnel qui régissent son utilisation en France. La deuxième partie est une analyse descriptive rétrospective sur 12 médicaments ayant obtenu une AMSR I à III (voire IV) entre août 2015 et mars 2018 et fait l’objet d’une évaluation par la CEESP. L’impact de l’EME sera évalué par l’intermédiaire de son rôle sur l’accès au corridor de prix européen, le délai de fixation du prix et le différentiel de prix entre le prix revendiqué et le prix publié au JORF. Enfin, en s’appuyant sur des entretiens réalisés avec des acteurs du système de santé issus du CEPS, des laboratoires pharmaceutiques et de la CEESP, la place de l’EME entre 2015 et mars 2021 sera discutée dans la troisième partie. Une sous partie de cette troisième partie sera également consacrée à l’analyse des perspectives qu’offre le nouvel accord-cadre de 2021 pour l’utilisation de l’EME