Évaluation des médicaments anticancéreux par la commission de la transparence : choix des comparateurs et conséquences sur l'accès au marché

Given the increase of costly innovations and because of the need to control health expenditures, the goal of regulators is to allow early access to drugs while paying the fair price and ensuring their financial sustainability. Within the framework of a value-based pricing system, reimbursement and pricing decisions are based on Health Technology Assessment bodies’ appraisals which determined the relative efficacy of new medicines as compared to existing alternatives. In France, the clinical assessment performed by the French National Authority for Health (HAS)’s Transparency Committee (TC) is one of the key step to regulate health expenditures. As the TC principles are grounded on evidence-based medicine, this assessment should be ideally supported by randomised controlled trials (RCT) versus clinically relevant comparators (CCP) used in clinical practice at the same place in the treatment pathway. The comparator choice is a major and strategic component of medicines market access because it directly impacts evidence quality, the relevance of data and finally pricing. An observational study was conducted at HAS to estimate the place of comparators in the assessment of oncology treatment by the TC. The study suggests that the relevance of comparators has an impact on the clinical added value score (ASMR) of medicines which could impact pricing and market access considerations. At this time, in absence of a new integrative methodology, RCT versus CCP seems to remain the best design to establish the relative effectiveness of medicines.Dans un contexte d’innovations coûteuses et de maîtrise des dépenses, l’objectif des régulateurs est d’assurer un accès précoce aux traitements en rémunérant l’innovation à son juste prix et en assurant leur soutenabilité financière. Dans le cadre de la tarification basée sur la valeur, le remboursement et la tarification des médicaments sont déterminés grâce à l’évaluation des technologies de santé sur la base de leur efficacité relative par rapport aux alternatives. En France, l’évaluation médico-technique menée par la commission de la Transparence (CT) de la Haute Autorité de Santé (HAS) occupe une place centrale dans l’objectif de régulation des dépenses. Cette évaluation, qui a pour fondement l’evidencebased medicine, doit reposer dès que possible sur des essais randomisés contrôlés (ECR) réalisés contre des comparateurs cliniquement pertinents (CCP) utilisés en pratique clinique au même stade de la stratégie thérapeutique. Le choix du comparateur est une composante majeure et stratégique de l’accès au marché des médicaments car il conditionne la qualité de la démonstration, la pertinence des données fournies et in fine la tarification. Une étude observationnelle a été menée à la HAS afin d’estimer la place des comparateurs dans l’évaluation des médicaments anticancéreux par la CT. Cette étude suggère que la pertinence des comparateurs a un impact sur le niveau d’Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR) des médicaments évalués, ce qui pourrait impacter la fixation de leur prix et leur mise à disposition. À ce jour, en l’absence de nouvelle méthodologie intégrative robuste, l’ECR versus un CCP semble toujours être le seul outil validé pour évaluer les médicaments