Complementary Medicines Evaluation : How to Complement Randomized Controlled Trials and Meta-Analysis?

Les médecines complémentaires sont nombreuses et variées, leur recours est largement répandu et en hausse. Selon les pratiques, les données d’évaluation sont plus ou moins riches, mais il y a peu de conclusions consensuelles quant à leur efficacité, même en cas de littérature abondante. Nous commencerons par un état des lieux de l’adéquation des méthodes conventionnelles utilisées pour l’évaluation du médicament, à savoir de l’essai contrôlé randomisé (ECR) et des méta-analyses, pour l’évaluation des médecines complémentaires.A travers trois applications pratiques, nous réfléchirons ensuite à l’apport d’autres méthodes, moins reconnues à ce jour dans le champ de l’evidence based medecine mais pouvant apporter d’autres éclairages. En particulier, nous discuterons de l’intérêt des méthodes mixtes, des études qualitatives et de l’exploitation des grandes bases de données médico-administratives. Nous réaliserons une revue mixte sur l’évaluation de l’hypnose pour le travail et l’accouchement, une étude qualitative sur l’expérience du qi gong par des patientes hospitalisées pour anorexie mentale sévère, et nous étudierons le potentiel d’exploitation du Système National d'Information Inter Régimes de l'Assurance Maladie (SNIIRAM) pour évaluer les médecines complémentaires. Les deux premiers axes nous amèneront à questionner le choix des critères de jugement et des instruments de mesure utilisés dans les ECR et nous inciteront à accorder davantage de place et de légitimité à la perspective du patient. Plus largement, cela nous invitera à remettre en cause la suprématie traditionnellement accordée aux études quantitatives pour la remplacer par une vision non hiérarchique mais synergique des approches qualitatives et quantitatives. Le troisième axe nous permettra d’identifier les limites actuelles à l’exploitation du SNIIRAM pour l’évaluation des médecines complémentaires, à la fois sur le plan technique et sur le plan de la représentativité. Nous proposerons des mesures concrètes pour rendre possible et pertinente son exploitation dans le champ de l'évaluation des médecines complémentaires.Enfin, dans la discussion générale, nous tiendrons compte du fait que l’évaluation des médecines complémentaires n’a pas pour but d’autoriser ou non une mise sur le marché. Ainsi, contrairement à l'évaluation des médicaments, l'évaluation des médecines complémentaires ne s'inscrit pas toujours dans une visée de prise de décision. Nous soulignerons l’importance de tenir compte de la visée (visée de connaissance ou visée de décision) dans l’élaboration d’une stratégie de recherche et nous proposerons deux stratégies différentes en nous appuyant sur la littérature et les résultats issus de nos trois exemples d'application. Concernant la stratégie de recherche à visée de prise de décision, nous montrerons l’importance des étapes de définition de l’intervention, d’identification des critères de jugement pertinents, et d’optimisation de l’intervention, avant la réalisation d’essais pragmatiques visant à évaluer l’efficacité en vie réelle. Nous verrons comment la volonté d’évaluer ces pratiques nous renvoie à des défis en terme de réglementation et nous soulignerons par ailleurs la nécessité d’évaluer la sécurité de ces pratiques en développant des systèmes de surveillance adaptés.Complementary medicines are numerous and varied, their use is widespread and increasing.Quality and quantity of evaluation data depend on the type of complementary medicines, but there are few consensual conclusions about their effectiveness, even in the case of abundant literature. We will start with an inventory of the adequacy of the conventional methods used for drug evaluation, namely randomized controlled trials (RCT) and meta-analyzes, for the evaluation of complementary medicines. Through three practical applications, we will then consider the contribution of other methods, less recognized to date in the field of evidence-based medicine but potentially contributive to shed light on other perspectives. In particular, we will discuss the advantages of mixed methods, qualitative studies and the exploitation of large health administrative databases. We will conduct a mixed-method review of the assessment of hypnosis for labor and childbirth, a qualitative study on the experience of qi gong by patients hospitalized for severe anorexia nervosa and we will study the potential of the French national health insurance database (SNIIRAM) to evaluate complementary medicines. The first two axis will lead us to question the choice of outcomes and measurement tools used in RCTs and to value and legitimate the patient's perspective. More broadly, it will invite us to question the hierarchical vision of qualitative and quantitative research that traditionally attributes supremacy to quantitative studies. It will encourage us to replace it with a synergistic vision of qualitative and quantitative approaches. The third axis will enable us to identify the current limits to the use of SNIIRAM for the evaluation of complementary medicines, both technically and in terms of representativeness. We will propose concrete measures to make its exploitation possible and relevant in the field of evaluation of complementary medicines.Finally, in the general discussion, we shall take account of the fact that the evaluation of complementary medicines is not part of a marketing authorization process. Thus, contrary to drug evaluation, complementary medicines evaluation does not always imply decision making. We will emphasize the importance of considering the aim (aim of knowledge or aim of decision) in the development of a research strategy. We will propose two different strategies based on the literature and the results from our three examples. Concerning the research strategy aimed at decision-making, we will show the importance of defining the intervention, identifying the relevant outcomes, and optimizing the intervention first, before carrying out pragmatic clinical trials to evaluate its effectiveness. We will discuss the regulatory challenges complementary medicine evaluation confronts us to, and stress the need to assess the safety of these practices by developing appropriate monitoring systems