Thérapie génique cutanée 

La thérapie génique ex vivo consiste à exprimer de façon stable, dans des cellules de patients en culture, une version saine du gène muté responsable de la maladie, puis à réimplanter ces cellules « corrigées » chez le patient. La correction génétique n’est pérenne que si le gène thérapeutique est transféré dans les cellules souches du tissu concerné. Dans le cas des maladies génétiques cutanées prédisposant au cancer, un impératif est de réimplanter chez le patient des populations pures de cellules épidermiques génétiquement corrigées, ce qui nécessite leur sélection. Toutefois, l’étape de sélection peut altérer les cellules souches et augmenter le risque de rejet immunitaire. Ces difficultés ont pu être contournées en « étiquetant » les cellules souches épidermiques génétiquement manipulées à l’aide d’une petite protéine de surface naturellement exprimée dans la peau. Les cellules souches génétiquement manipulées et sélectionnées par cette méthode conservent toutes leurs propriétés et sont ainsi capables, lorsqu’elles sont greffées chez la souris, de régénérer une peau humaine normale à très long terme. Ces avancées devraient contribuer à améliorer les approches de thérapie génique cutanée des maladies prédisposant aux cancers de la peau et qui restent aujourd’hui sans traitement, notamment le xeroderma pigmentosum. Si ces avancées paraissent significatives, d’autres efforts sont encore nécessaires pour améliorer la qualité des greffons cutanés qui restent jusqu’à présent dépourvus d’annexes (follicules pileux, glandes sudorales), un inconvénient majeur en termes d’esthétique et de confort