Les évaluations économiques en population dans les prises en charge des cancers : évaluation des coûts des lymphomes et de la leucémie myéloïde chronique

The French health care system has difficulties to manage health expenditure, which places decision-makers in front of budgetary constraints making necessary to prioritize strategies in public health. In this context, Economic Evaluation and Health Economic Evaluation (HEE) help to an optimal allocation of resources. Cancers are particularly concern with this problem. These pathologies are a national health issue due to their high prevalence, mortality and the costly nature of its treatments. In addition, the large changes in the management of cancer pathologies and the increased resource they consume bring a major place to economic evaluation in this area. Hematological malignancies are directly concerned by these issues with significant therapeutic advances made in recent years, particularly in Chronic Myeloid Leukemia (CML), lymphoid leukemia, lymphoma and myeloma.HEEs for the management of cancer pathologies use generally data from Randomized Clinical Trials (RCTs). These studies are focused on a specific treatment related to strictly selected and over-controlled population. The population based approach using observational data is interesting because it allows the production of results reflecting actual practices. The recent ease access to the national health insurance databases offers interesting possibilities with regard to this issue. Nevertheless, without the methodological rigor of RCTs, the information contained in the databases could be called "imperfect". Therefore, the use of statistical modeling is essential in order to structure and improve understanding the information contained in the data. Various models exist and can be transposed to the economic evaluation of cancer management context. Knowledge of the underlying assumptions allows to use the most relevant when it’s needed and to obtain results near to reality.Conducted as part of the CAPTOR (Cancer Pharmacology of Toulouse-Oncopole and Region) research program on anti-cancer drugs, this thesis aimed to describe and analyze the costs of lymphoma and CML in France. The work carried out the various expenditure items in the management of lymphomas according to pathologies considered. In addition, our works have allowed a first description of the costs of the management of CML in France, of these cost drivers and the variations due to the different treatments dispensed. This work highlights the potential and the importance of health insurance databases to realize economic evaluation of diseases in France using suitable models according to the different problematics met.Le système de soin français rencontre des difficultés de financement des dépenses de santé qui placent les décideurs face à des contraintes budgétaires rendant nécessaire la priorisation des stratégies en termes de santé publique. Dans un tel contexte, les évaluations économiques des stratégies médicales, et notamment les Evaluations Médico-Economiques (EME), peuvent aider à une allocation optimale des ressources. La cancérologie notamment n’échappe pas à cette problématique. Elle constitue un enjeu national en santé de par la forte prévalence, mortalité et le caractère onéreux de ses traitements. De plus, les constantes évolutions des prises en charges des pathologies cancéreuses, parallèlement aux moyens accrus qu’elles consomment, prodiguent une importance primordiale aux évaluations économiques dans ce domaine. Les hémopathies malignes sont directement concernées par ces questions avec des avancées thérapeutiques majeures réalisées ces dernières années notamment dans la Leucémie Myéloïde Chronique (LMC), la leucémie lymphoïde, les lymphomes et les myélomes.Les EME des prises en charge des pathologies cancéreuses sont généralement issues d’Essais Cliniques Randomisés (ECR) sur des populations sélectionnées, surcontrôlées et centrées sur un traitement spécifique. L’approche en population basée sur des données d’observations est alors intéressante car elle permet la production de résultats reflétant les pratiques réelles. L’accès désormais facilité aux bases de données médico-administratives nationales du SNDS offre des possibilités intéressantes au regard de cet enjeu. Néanmoins, sans la rigueur méthodologique des ECR, l’information contenue dans les bases est dite « imparfaite », et le recours à la modélisation statistique est essentiel afin de structurer et d’appréhender au mieux l’information contenue dans les données. Différents modèles théoriques existent et peuvent être transposés aux problématiques des évaluations économiques des stratégies de soins des pathologies cancéreuses. La connaissance des hypothèses sous-jacentes à ces modèles permet l’usage des plus pertinents le cas échéant et ainsi l’obtention de résultats approchant au mieux la réalité. Réalisée dans le cadre du programme de recherche CAPTOR (Cancer Pharmacology of Toulouse-Oncopole and Region) sur les médicaments anti-cancéreux, cette thèse avait pour objectifs de décrire et d’analyser les coûts des lymphomes et de la LMC en France. Les travaux effectués ont permis de mettre en évidence les différents postes de dépenses dans la prise en charge des lymphomes selon les pathologies considérées et d’identifier où des économies potentielles peuvent être réalisées. De plus, les recherches mises en œuvre ont permis une première description des coûts de la prise en charge de la LMC en France, de ces inducteurs de coûts et des variations dues aux différents traitements dispensés. Ces travaux mettent en avant le potentiel et l’importance d’utiliser les bases du SNDS pour l’évaluation économique des pathologies en France tout en utilisant des modèles adaptés aux problématiques soulevées