IL GOVERNO DELLA SPESA FARMACEUTICA DEL SISTEMA SANITARIO REGIONALE DELLA TOSCANA Dallo stato dell'arte allo sviluppo di Key Performance IndicatorS (KPI) per il settore oncologico

Negli ultimi anni si è assistito a una difficoltà sempre maggiore di gestire la spesa sanitaria, in particolar modo quella farmaceutica a causa dell’immissione in commercio di molecole innovative ad alto costo. Gli strumenti di governance, attualmente messi in atto, risultano inefficaci a controllare tale preoccupante situazione: si rischia di venir meno al principio emanato nell’art. 32 della Costituzione Italiana secondo cui lo Stato tutela la salute del cittadino. Attualmente si evidenzia da un lato scarsità di risorse e difficoltà di accesso alle cure, dall’altro disponibilità di nuove cure e con un costo importante. Se da una parte l’immissione in commercio di nuove terapie farmacologiche, soprattutto in ambito oncologico, ha contribuito negli ultimi dieci anni a un significativo aumento della qualità di vita e della sopravvivenza dei pazienti, dall’altro ha determinato un sostanziale aumento della spesa farmaceutica. Diventa necessario dotarsi di strumenti organizzativi e decisionali che riescano a individuare gli sprechi, valutare i costi evitabili e attuare provvedimenti in grado di garantire equità dell’accesso alle cure. Lo scopo del progetto di ricerca è quello di analizzare lo stato attuale della governance farmaceutica, con particolare riferimento alla Regione Toscana e di proporre l’indicatore come modello di cui usufruire per avere un chiaro quadro della situazione attuale, nei settori più critici della gestione della spesa farmaceutica. Nel primo capitolo, in particolare, si pone l’attenzione sulle modalità di accesso di un farmaco al mercato italiano, dunque dell’iter completo dall’ottenimento dell’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) al suo utilizzo a livello regionale. Successivamente si classificano i farmaci in base alle modalità di rimborso da parte del Sistema Sanitario Nazionale (SSN), con un focus dedicato ai farmaci innovativi. Per questi esiste un finanziamento a parte che prende il nome di fondo speciale per i farmaci innovativi. Infine, dopo aver definito i differenti canali di erogazione del farmaco, si puntualizzano alcuni degli attuali attori e strumenti di governance farmaceutica. Dunque si descrivono i tetti di spesa, i provvedimenti di ripiano, i Registri dei farmaci destinati ai farmaci innovativi e il Prontuario Terapeutico Regionale come strumento utilizzato a livello locale dalla maggior parte delle Regioni italiane. Nel secondo capitolo si descrive, invece, la composizione in termini quantitativi e qualitativi della spesa farmaceutica nazionale, evidenziandone le differenze nel corso degli ultimi due anni e quale impatto abbiano le singole categorie di farmaci. I farmaci antineoplastici e immunomodulatori e i farmaci antinfettivi ad uso sistemico sono le due classi che impattano maggiormente in termini di spesa, soprattutto ospedaliera. Nel primo caso la motivazione è l’introduzione nel mercato di anticorpi monoclonali ad alto costo, soprattutto oncologici. Nel secondo caso è legato all’immissione in commercio del Sofosbuvir, farmaco utilizzato contro l’epatite C. Inoltre si pone in evidenza un trend preoccupante per l’economia della nazione: è sempre più diffusa la cronicizzazione della malattia e dunque un invecchiamento della popolazione più tardivo che incrementa il bisogno di assistenza farmaceutica. Il terzo capitolo è dedicato ai farmaci innovativi e ad alto costo del settore oncologico con lo scopo di indagare le cause del loro grande impatto economico. Il cancro è dopo le malattie cardiache, la principale causa di morte in Italia e negli ultimi anni lo scenario dei farmaci a disposizione risulta decisamente cambiato. Si è passati dall’utilizzo di molecole chimiche con costi relativamente bassi e scarsa selettività a molecole biotecnologiche con alta selettività, ma altrettanto alto valore economico. La procedura di realizzazione è complessa e di ciò se ne tiene conto quando le Aziende ne stabiliscono i prezzi. In antitesi a ciò, si descrivono le caratteristiche di farmaci biosimilari, come possibile via d’uscita all’eccessivo dispendio economico, con i medesimi criteri di sicurezza dell’originale. Si conclude descrivendo la variabilità della messa a disposizione dei farmaci oncologici a livello regionale e si sottolinea quanto questa mini al principio di uguaglianza. Nel quarto capitolo di definisce l’obiettivo del progetto di tesi accennando alle attuali criticità della governance farmaceutica. Queste, da un lato, si identificano nell’utilizzo di strumenti ancora inappropriati, dall’altro nei costi troppo alti e difficili da sostenere dei nuovi farmaci. Poiché non è possibile realizzare un contenimento del costo del singolo farmaco, le Regioni e in particolare la Toscana, devono affidarsi alle sole misure di gestione interna. In quest’ottica, la necessità di un cambiamento, in cui i liberi professionisti collaborano e si confrontano, appare inevitabile. Il meccanismo di confronto è chiamato bechmarking e il miglior modo per realizzarlo è basarsi sulla veridicità e incontestabilità dei dati contenuti nei flussi informativi. Questi si inseriscono in un contesto variegato di professionisti come una lingua comune che concretizza in dati numerici l’utilizzo delle risorse sanitarie a disposizione. Dunque viene presentato l’indicatore come strumento che riesce a risaltare il contenuto dei flussi, concentrandosi su quegli aspetti che presentano una maggiore criticità e che sono alla base di un miglioramento in termini di efficacia, efficienza, qualità e appropriatezza. Il quinto capitolo è dedicato ai materiali e metodi utilizzati per la realizzazione del lavoro di tesi. Tra gli strumenti utilizzati si fa un breve accenno al programma di data management SAS, indispensabile per una prima scrematura dei dati. Dunque si descrivono i flussi (FED, FES, SPA, SPF, SDO) utilizzati per le analisi della composizione in termini economici della spesa farmaceutica Toscana e per il calcolo degli indicatori realizzati. Poi si descrive struttura e utilità del sistema di valutazione della performance della Regione Toscana realizzato dal laboratorio Management e Sanità della Scuola Superiore Sant’Anna. Infine si descrivono il significato e le modalità di realizzazione di un indicatore, proponendo qualche esempio del settore farmaceutico. Il sesto capitolo è, in una prima parte, dedicato ai risultati della ricerca: vengono analizzate in termini economici la spesa farmaceutica convenzionata e la spesa per acquisti diretti con particolare attenzione per la classe dei farmaci antineoplastici e immunomodulatori. Questa classe non desta motivo di preoccupazione solo a livello nazionale, ma anche regionale. Infatti è la classe per cui si spende di più sia in generale, sia nel particolare della spesa ospedaliera. Per questo motivo si indagano le cause, analizzando l’incidenza economica dei singoli principi attivi e delle modalità con cui vengono erogati. Si fa anche accenno a specifici principi attivi che, nonostante curino patologie non uniformi sul territorio, determinano spese ingenti per paziente trattato. Inoltre si propone un confronto tra la spesa farmaceutica dell’anno 2015 e quella del 2016 a sostegno delle ipotesi precedentemente discusse. Nella seconda parte si analizza lo stato dell’arte dell’indicatore sulla spesa media per paziente oncologico e sulla spesa ospedaliera evidenziandone motivi di forza e criticità. Si conclude il capitolo descrivendo la realizzazione e il calcolo di nuovi indicatore sulla spesa ambulatoriale e/o in Day Hospital dei farmaci oncologici e proponendo l’implementazione futura dell’indicatore dell’utilizzo del Trastuzumab biosimilare. Questi tre indicatori sono di supporto a quei settori che dalle analisi avevano mostrato le maggiori criticità. Nel settimo capitolo si propone un’analisi S.W.O.T. degli indicatori sulla spesa ambulatoriale dei farmaci oncologici erogati in ambulatorio e/o in Day Hospital. Questa solitamente è utilizzata per le pianificazioni strategiche nel marketing di un prodotto o per la realizzazione degli obiettivi performanti di un’azienda. In questo caso la si vuole adattare al progetto di ricerca allo scopo di identificare, in modo schematico e chiaro, punti di forza e punti di debolezza di quanto realizzato. Inoltre la sua realizzazione permette una riflessione sugli obiettivi futuri e su quanto potrebbe intralciare lo scopo del progetto. Infine l’ottavo capitolo è dedicato alle conclusioni e alle sfide per il futuro. La complessità nella regolamentazione e nella gestione dell’innovazione del settore farmaceutico pone la Toscana, cosi come le altre Regioni italiane, di fronte alla priorità di identificare una formula tecnico-organizzativa che permetta contemporaneamente di presentare l’universalità del diritto alla salute e la sostenibilità economica del SSR. Gli indicatori rappresentano un’opportunità per poter capire, scegliere e apprendere al fine di programmare, pianificare e dunque governare la sanità in generale e il settore farmaceutico nel particolare. Tuttavia lo stato attuale evidenzia incompletezza e frammentazione dei dati necessari alla loro realizzazione. Sebbene vi sia stata un’evoluzione dei sistemi di monitoraggio, i nuovi scenari derivanti sia dalle nuove esigenze e sia dai nuovi strumenti di governo, evidenziano che vi è ancora molta strada da fare nella misurazione e nell’aggiornamento dei sistemi informativi per poter governare i vari aspetti dell’assistenza farmaceutica in modo tempestivo ed efficace