Impact médico-économique de la prophylaxie chez l'hémophile A sévère et intérêt de sa personnalisation

Introduction : L’hémophilie A est une maladie héréditaire liée à l’X, dont les conséquences hémorragiques sont graves et handicapantes pour le patient. La prise en charge consiste en deux modalités thérapeutiques : le traitement à la demande ou la prophylaxie. L’efficacité du traitement à la demande sur la prévention des complications n’est pas optimale, et la prophylaxie, thérapie de choix car plus efficace, est cependant limitée par son impact économique. Les différentes études médico-économiques réalisées à ce jour concluent toutes que la prophylaxie est plus efficace mais également plus chère que le traitement à la demande. Ces résultats ont eu peu d’impact sur les pratiques mais ont cependant engagé une réflexion sur les possibilités d’optimisation du traitement, notamment par sa personnalisation.Objectif : Évaluation de l’intérêt et des possibilités de personnalisation du traitement prophylactique en hémophilie A sévère, tant sur le volet clinique qu’économique. Méthode : Analyses critiques de données à partir de deux revues de la littérature. La première permet l’analyse des méthodologies des études médico-économiques existantes comparant la prophylaxie au traitement à la demande afin d’en garder les points pertinents. La deuxième analyse la robustesse des données cliniques disponibles sur la prophylaxie personnalisée par rapports aux schémas prophylactiques actuellement utilisés. La mise en lien des deux parties par une analyse finale permet de répondre à l’objectif. Résultats : Parmi les 11 études médico-économiques retenues, aucune ne conclue véritablement sur le rapport coût-efficacité de la prophylaxie par rapport au traitement à la demande. Grâce aux limites et points pertinents identifiés, il en résulte que l’utilisation d’un modèle de Markov, construit selon l’histoire naturelle de la maladie, est essentiel pour optimiser ce type d’étude en hémophilie A. Par ailleurs, les 18 études récentes sélectionnées sur la personnalisation de la prophylaxie montrent que la détermination adéquate de la posologie prophylactique nécessite de prendre en compte de nouveaux facteurs tels que les paramètres pharmacocinétiques du patient, son phénotype de saignement, son adhérence au traitement et son activité physique. Il s’agit d’éléments cliniquement robustes à intégrer dans l’adaptation du traitement. Conclusion : Ce travail a permis de développer des axes d’améliorations pour la réalisation d’une étude médico-économique en hémophilie A, nécessitant l’évolution des comparateurs. Il a également mis en avant l’importance et possibilité de personnaliser la prophylaxie de façon multifactorielle, selon la pharmacocinétique et le phénotype de saignement du patient