Method of promoting access to orphan drugs and drugs for neglected diseases through the official pharmaceutical laboratories of Brazil: atechnology-driven approach

O desabastecimento de medicamentos órfãos para doenças negligenciadas é um desafio na assistência farmacêutica do Brasil. A dicotomia entre o estímulo a novos produtos e a manutenção dos medicamentos órfãos é o ponto central da discussão. A partir dessa dicotomia surge uma falha de mercado que gera custos sociais, ao mesmo tempo que permite ganhos sociais pela intervenção do Estado na oferta desses medicamentos essências. 0 estudo propõe um modelo econométrico computacional de sistema setorial de inovação e produção, representado no contexto do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (CEIS). A metodologia envolve revisão da literatura, seleção de doenças negligenciadas, análise de registros de medicamentos órfãos e pesquisa de campo. Os resultados mostram a persistência das doenças negligenciadas, com 60% das 16 doenças avaliadas tendo crescido no período de 1990 a 2019, bem como os custos positivos e significativos dos episódios de desabastecimento de medicamentos órfãos, 49% da variação positiva da DALY (Anos de Vida Ajustados pela Deficiência) é explicada pela ocorrência de episódios de desabastecimento nas doenças onde ocorreram. Os ganhos sociais da produção desses insumos estratégicos pelos Laboratórios Farmacêuticos Oficiais (LFO) calculado foi de redução de 18% da DALY no período explicado pela presença de pelo menos um registro ativo dessas entidades em uma linha de cuidado. 0 modelo proposto contribui para a compreensão dos desafios da assistência farmacêutica e melhorar o desenho das políticas de inovação e produção no âmbito do CEIS\\The shortage of orphan drugs for neglected diseases is a challenge in Brazils pharmaceutical care. The dichotomy between promoting new products and maintaining orphan drugs is the central point of discussion. This dichotomy leads to a market failure that generates social costs while allowing for social gains through state intervention in the supply of these essential drugs. The study proposes a computational econometric model of a sectoral innovation and production system, represented in the context of the Health Economic-Industrial Complex (HEIC). The methodology involves literature review, selection of neglected diseases, analysis of orphan drug records, and field research. The results show the persistence of neglected diseases, with 60% of the 16 evaluated diseases having grown from 1990 to 2019, as well as the positive and significant costs of episodes of shortage of orphan drugs. 49% of the positive variation in DALY (Disability-Adjusted Life Years) is explained by the occurrence of shortage episodes in the diseases where they occurred. The social gains from the production of these strategic inputs by the LFO (Pharmaceutical Production Labs) were calculated to be an 18% reduction in DALY during the period explained by the presence of at least one active registration of these entities in a care pathway. The proposed model contributes to the understanding of the challenges in pharmaceutical assistance and to improving the design of innovation and production policies within the scope of HEI