Off-label use of prescription drugs. Transparency required

Off-label geneesmiddelen voorschrijven blijkt een vanzelfsprekend onderdeel te zijn van de medische zorg. Als een off-label voorschrift binnen de beroepsgroep de voorkeursbehandeling is, kan het zelfs gewenst zijn. Het gaat hierbij om het voorschrijven van geneesmiddelen voor aandoeningen waarvoor deze middelen niet zijn goedgekeurd of beoordeeld door het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen. Volgens artsen wordt off-label voorschrijven meestal ingegeven door medische richtlijnen, farmacotherapeutische handboeken en wetenschappelijke literatuur. Deze motieven zijn in lijn met de standpunten over off-label voorschrijven van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen, de Inspectie voor de Gezondheidszorg en het Nederlandse Huisartsen Genootschap. Het is ook in lijn met de nieuwe Geneesmiddelenwet, die op 1 juli 2007 van kracht is geworden. Experimenteergedrag komt slechts 'zelden tot soms' voor. Motieven die neigen naar experimenteergedrag zoals 'volgens eigen ervaringen werkzaam' en 'ervaringen collega's' komen 'soms tot regelmatig' voor. Artsen zijn verplicht patienten te informeren over en toestemming te vragen voor off-label voorschrijven. Toch doen zij dat slechts 'soms tot regelmatig' (huisartsen en kinderartsen) of 'regelmatig tot vaak' (medische oncologen, dermatologen en neurologen). Ongeveer de helft van de artsen geeft aan zelden tot nooit de patient om toestemming te vragen. Dit blijkt uit een enquete onder 464 huisartsen en 406 specialisten, en een beschouwing van medische richtlijnen van artsen. Daaruit blijkt ook dat artsen behoefte hebben aan meer informatie over off-label voorschrijven. Afhankelijk van het specialisme, zegt 22 tot 45% van de artsen 'regelmatig' niet te weten of een voorschrift off-label is. De behoefte aan een meldpunt en evaluatie binnen de beroepsgroep is bij alle onderzochte beroepsgroepen groot. Vooral huisartsen geven aan off-label gebruik maar 'zelden tot soms' zelf of met vakgenoten te evalueren. Of het off-label gebruik extra risico's met zich meebrengt is nog onduidelijk. De bewijzen daarvoor in de literatuur zijn schaars en extra risico's worden vooralsnog vooral vanuit de theorie verondersteld.Prescribing drugs off-label is commonplace within the medical profession. Indeed, when an off-label prescription is the treatment of choice within the relevant group of health professionals, it is even considered to be the preferred practice. These off-label prescriptions are medicines prescribed for indications for which these medicines have neither been approved nor assessed by the Dutch Medicines Evaluation Board. According to physicians, the prescription of off-label medicines is dictated mainly by professional guidelines, pharmo-therapeutic handbooks and scientific literature. This is in accordance with the views on off-label prescriptions held by the Dutch Medicines Evaluation Board, the Netherlands Health Care Inspectorate and the Dutch College of General Practitioners. This is also in accordance with the new Medicines Act (Geneesmiddelenwet), which came into effect on July 1st 2007. According to physicians experimental behaviour occurs 'rarely to sometimes'. On the other hand, experimentation based on 'one's own experience' or 'the experience of colleagues' occurs 'sometimes to regularly'. Physicians are duty bound to inform patients and request their permission when prescribing drugs off-label. However, this code of practice is only observed 'sometimes to regularly' by general practioners and paediatricians and 'regularly to often' by medical oncologists, dermatologists and neurologists. Approximately 50% of the physicians admit to either 'rarely or never' asking the patient for permission. The above information is the result of both a survey carried out among 464 general practitioners and 406 health care specialists, and a study of existing professional guidelines for physicians. The survey illustrates that there is a need among physicians for more information on off-label prescriptions. Depending on their specialism, 22% to 45% of the physicians indicate that they 'regularly' do not know whether a prescription is off-label. The groups of physicians involved in the survey all indicated an urgent need for a central reporting- and evaluation system within their professional group. General practitioners, in particular, indicated that they only 'rarely or sometimes' evaluate off-label use themselves or with fellow colleagues. It is still unclear whether or not off-label use leads to increased health risks. Proof of these increased risks is scarce in scientific literature, and these risks remain mainly presumed from theoretical considerations.IG