Medische hulpmiddelen voor kleine doelgroepen. Beschikbaarheid gewaarborgd?

De beschikbaarheid van medische hulpmiddelen voor kleine doelgroepen (zogenoemde wees medische hulpmiddelen) is niet gewaarborgd in Nederland. Een voorbeeld van een wees medisch hulpmiddel is een in grootte verstelbare titanium rib voor kinderen waarvan de borstkas onvoldoende functioneert. Dergelijke hulpmiddelen zijn niet zonder meer beschikbaar, omdat er diverse knelpunten zijn in onderzoek en ontwikkeling, planning en organisatie van de productie en de vergoeding. Dit is de uitkomst van een studie onder belanghebbende partijen (patienten, zorgaanbieders, fabrikanten en anderen). Doel van dit rapport is een eerste impressie geven van de problemen rond de beschikbaarheid van medische hulpmiddelen voor kleine doelgroepen. De resultaten kunnen als uitgangspunt dienen voor een verdere discussie over de wenselijkheid maatregelen te nemen. In het onderzoek is gekeken of er elders in de wereld maatregelen bestaan die de ontwikkeling en productie van medische hulpmiddelen voor kleine doelgroepen stimuleren. Op Europees niveau blijken tot nu toe geen speciale regelingen te bestaan. Vijf landen kennen wel regelingen die het ontwikkelen en op de markt brengen van medicijnen en biologische geneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen ondersteunen. Alleen de Verenigde Staten en Japan kennen speciale regelingen voor wees medische hulpmiddelen. Dit rapport beschrijft welke maatregelen de beschikbaarheid van medische producten voor kleine doelgroepen ten goede kunnen komen. Dit zijn maatregelen uit bestaande regelgeving en maatregelen die de belanghebbende partijen hebben voorgesteld. Een voorbeeld is experimentele producten financieel ondersteunen. Om verder te kunnen bepalen wat geschikte maatregelen zijn voor wees medische hulpmiddelen, is het noodzakelijk een definitie van deze groep hulpmiddelen vast te stellen. Het is aan te bevelen hierover een bijeenkomst te organiseren voor belanghebbende partijen, op nationaal en Europees niveau.The availability of medical devices for small target groups (the so-called orphan medical devices) is not guaranteed in the Netherlands. Orphan medical devices, such as the vertical expandable prosthetic titanium rib for children, are not available upon demand. Various problems have been encountered during the research and development, planning and organisation of manufacturing and reimbursement of such devices. This is the outcome of a study on medical devices for small target groups conducted among stakeholders (patients, healthcare providers, manufacturers and others). The aim of this report was to provide a first impression of the issues/problems associated with the availability of medical devices for small target groups. The results should be considered as a starting point for further discussion on the necessity to implement measures specifically relating to orphan medical devices. The study included a worldwide search for the existence of measures designed to stimulate the development and production of medical devices for small patient groups. No such measures are as yet in place in Europe. Various regulatory programmes aimed at supporting the development and marketing of medicinal products and biologicals for rare diseases have been implemented in five regions of the world. Only the USA and Japan have specific regulations for medical devices. Several measures aimed at fostering the availability of medical products for small target groups are described in this report. Some of these measures are available within the framework of existing policies; other incentives/measures have been proposed by different stakeholders. An example of one such measure is the financial support for experimental products. To be able to elaborate upon realistic incentives for European orphan medical devices, it is first necessary to establish a uniform definition of an orphan medical device. To this end, a meeting of all stakeholders is recommended - at the national and European level - to determine the parameters of this definition and the feasibility of existing and suggested incentives for orphan medical devices.VWS-GM