Efficacia e sicurezza della terapia con Belimumab nel lungo termine in pazienti con Lupus Eritematoso Sistemico : esperienza monocentrica.

ABSTRACT Scopo: Lo scopo di questo studio è stato quello di valutare gli effetti a lungo termine e la sicurezza della terapia con Belimumab, un anticorpo monoclonale che è stato il primo farmaco biologico ad essere approvato come terapia target del Lupus Eritematoso Sistemico, in una coorte di pazienti in cura presso la Lupus Clinic della U.O. di Reumatologia dell’ AOUP. Materiali e metodi : Lo studio, osservazionale, retrospettivo e monocentrico, ha coinvolto 99 pazienti con diagnosi di Lupus Eritematoso Sistemico. Sono stati analizzati vari dati demografici dei pazienti, come sesso, etnia, fenotipo di malattia, età e durata di malattia prima dell’inizio del trattamento con Belimumab. Per quanto riguarda le caratteristiche cliniche dei pazienti, sono stati considerati la sierologia cumulativa, l’eventuale overlap con altre patologie, i pregressi impegni di malattia, le terapie precedentemente assunte e l’attività di malattia. A partire dal baseline sono stati valutati vari parametri (SLEDAI, ipocomplementemia, anticorpi anti-dsDNA, terapia steroidea), presi in considerazione anche dopo intervalli di 6 mesi, 12 mesi e 24 mesi dall’inizio della terapia; è stato considerato anche il punteggio SLEDAI dei soggetti che risultano ancora in terapia all’ultima visita, e l’indice di danno SLICC/DI. Per i pazienti che, invece, all’ultima visita non erano più in terapia con Belimumab sono state definite le cause della discontinuazione. Sono stati quindi analizzati gli eventi avversi totali riscontrati, le reazioni infusive e di ipersensibilità, le reazioni avverse di tipo sia infettivo che non infettivo, e l’eventuale discontinuazione del farmaco secondariamente a questi eventi indesiderati. Dopo la caratterizzazione degli eventi avversi, l’ultimo endpoint esaminato sono state le riacutizzazioni di malattia. Risultati: L’elaborazione dei dati ottenuti ha mostrato nel tempo una riduzione del punteggio SLEDAI dei pazienti, un miglioramento dei parametri sierologici (complemento e anticorpi anti ds-DNA), una riduzione del dosaggio di steroidi assunti e una diminuzione della frequenza dei flare di malattia. L’analisi delle discontinuazioni e degli eventi avversi ha permesso di caratterizzare il profilo di sicurezza della terapia. Conclusioni: Nella coorte di pazienti valutata, la terapia con Belimumab ha prodotto un miglioramento clinico e dei parametri sierologici dei pazienti, una riduzione della frequenza di riacutizzazioni di malattia e un risparmio di glucocorticoidi nel tempo