État des lieux des thérapies géniques en ophtalmologie

L'objectif de cette thèse est d'offrir une vue d'ensemble sur l'état actuel des thérapies géniques en ophtalmologie. Si l'approbation du Luxturna® pour l'amaurose congénitale de Leber causée par une mutation bi-allélique du gène RPE65 a été une avancée significative, il convient de noter que de nombreuses autres thérapies sont actuellement en cours de développement, couvrant un large éventail de maladies oculaires, tant rétiniennes que d'autres composantes de l'œil. Ces thérapies peuvent être appliquées aussi bien dans les cas de maladies héréditaires que de maladies acquises, ciblant des gènes spécifiques ou des mécanismes indépendants des gènes mutés. Ces thérapies utilisent également des stratégies différentes dont la supplémentation, le silençage ou l’édition génique, mais aussi l’optogénétique