Design de medicamentos centrado no doente pediátrico

Dissertação para obtenção do grau de Mestre no Instituto Universitário Egas MonizO atual desenvolvimento de medicamentos coloca o doente e as suas particularidades no centro do processo. No entanto quando o desenvolvimento se destina especificamente à população pediátrica é particularmente desafiante e requer especial atenção, pois esta engloba diferentes subpopulações que foram classificadas pela Food and Drug Administration (FDA) e pela European Medicines Agency (EMA). Para desenvolver um medicamento para esta população é necessário compreender o perfil farmacocinético ao nível da absorção, distribuição, metabolização e excreção e o farmacodinâmico bem como determinar com precisão a dose segura e eficaz do medicamento prescrito a cada uma das subpopulações pediátricas. Muitas vezes é necessário recorrer à preparação de formulações adaptadas para esta população a partir formas farmacêuticas já existentes no mercado dada a escassez de medicamentos que possuem autorização ou que estão aptos para responder aos problemas farmacoterapêuticos desta população. Mas, apesar de bastante desafiante, a principal solução para melhorar a adesão à terapêutica em Pediatria passa pelo desenvolvimento de novas formulações adaptadas às diferentes subpopulações, tendo em conta as suas características. Nos últimos anos, as novas iniciativas regulamentares, proporcionam um interesse por parte da Indústria Farmacêutica em aumentar o número de formulações através do desenvolvimento de alternativas inovadoras que permitem a obtenção de medicamentos com as caraterísticas pretendidas, o aparecimento de novas formas farmacêuticas sólidas, como os sistemas multiparticulares ou os sistemas orodispersíveis, ou até dos novos sistemas de administração. Em suma, esta monografia resume as formas farmacêuticas e sistemas de administração adaptados à população pediátrica, os avanços tecnológicos no desenvolvimento de novas formulações tendo em conta as características e as exigências especificas do doente pediátrico.The current development of medicines places the patient and their particularities at the center of the process. However, when the development is specifically aimed at the pediatric population, it is particularly challenging and requires special attention, as it encompasses different subpopulations according to the classification by the Food and Drug Administration (FDA) and the European Medicines Agency (EMA). It is often necessary to resort to the preparation of pediatric-adapted formulations from existing drugs, given that the approved drugs, or those which are suited to address the pharmacotherapeutic issues of this population are scarce. However, despite being quite challenging, the main solution to improve adherence to therapy in Pediatrics is the development of new formulations adapted to different subpopulations, taking into account their characteristics. In recent years, the new regulatory initiatives, provide an interest on the part of the Pharmaceutical Industry to increase the number of formulations through the development of innovative alternatives that allow obtaining medicines with the desired characteristics, the emergence of new solid pharmaceutical forms, such as the multiparticulate or orodispersible systems, or even new administration systems. In short, this monograph summarizes the dosage forms and administration systems adapted to the pediatric population, and the technological advances in the development of new formulations taking into account its specific characteristics, and requirements of the pediatric patient