Efgartigimodi alfa myasthenia graviksen hoidossa

Tämä arviointi käsittelee efgartigimodi alfaa standardihoitoon lisättynä asetyylikoliinireseptoripositiivisilla aikuispotilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis. Efgartigimodin vaikutuksia myasthenia graviksen hoidossa on tutkittu faasin III satunnaistetussa kaksoissokkoutetussa monikeskustutkimuksessa (ADAPT) sekä sen avoimessa yksihaaraisessa jatkotutkimuksessa (ADAPT+). ADAPT-tutkimuksessa ensisijainen lopputulosmuuttuja oli MG-ADL-vasteen (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) saaneiden potilaiden osuus. MG-ADL-vaste oli määritelty vähintään kahden pisteen paranemisena MG-ADL-asteikolla vähintään neljän viikon ajaksi. MG-ADL-vasteen saavutti efgartigimodihaarassa 44/65 (68 %) potilasta ja lumehaarassa 19/64 (30 %) potilasta. Vaste säilyi vähintään 12 viikkoa 15 potilaalla (34 %). Keskimääräinen muutos MG-ADL-asteikolla oli efgartigimodihaarassa -4,1 pistettä ja lumehaarassa -1,3 pistettä. QMG-vasteen (Quantitative Myasthenia Gravis) saavuttaneiden osuus ensimmäisessä hoitosyklissä oli efgartigimodihaarassa 41/65 (63 %) potilasta ja lumehaarassa 9/64 (14 %) potilasta. Toisessa hoitosyklissä osuudet olivat efgartigimodihaarassa 24/51 (47 %) potilasta ja lumehaarassa 5/43 (12 %) potilasta. Alaryhmäanalyysin tulosten mukaan japanilaisilla potilailla ei havaittu positiivista vaikutusta efgartigimodilla verrattuna lumeeseen. Arvioinnissa efgartigimodihoitoa verrattiin myös ravulitsumabihoitoon. Epäsuora vertailu efgartigimodin ja ravulitsumabin välillä sisältää paljon epävarmuutta, eikä tuloksista voida tehdä luotettavia johtopäätöksiä. Yli 75 % kaikista potilaista oli kokenut vähintään yhden haittatapahtuman. Valtaosa haittatapahtumista oli lieviä tai kohtalaisia. Yleisimmät haittatapahtumat ADAPT-tutkimuksessa olivat päänsärky, nenänielutulehdus, ylähengitystietulehdus ja pahoinvointi. ADAPT+-jatkotutkimuksessa raportoitiin edellisten lisäksi myös ripulia ja virtsatietulehdusta. Haittoja oli paljon myös lumeryhmässä ja ne johtuvat osittain taustasairaudesta. Vuosittainen potilaskohtainen lääke- ja annostelukustannus efgartigimodihoidossa on noin 280 000 €. Tämä tarkoittaisi noin 31 miljoonan euron vuosittaista lisäkustannusta, jos efgartigimodihoitoa käytettäisiin 110 potilaalle vuodessa. Budjettivaikutuksen epävarmuutta lisää potilasmäärään liittyvän epävarmuuden lisäksi se, että efgartigimodihoidossa hoitosyklien tiheys määräytyy kliinisen harkinnan perusteella. Potilaskohtainen vuosikustannus voi siis vaihdella potilaiden välillä ja se riippuu osittain myös muodostuvasta hoitokäytännöstä