Endpoint surrogati e politiche sanitarie: l’importanza di metodi di validazione adeguati

Politiche sanitarie e decisioni di accesso al mercato o rimborso di tecnologie sanitarie dovrebbero idealmente basarsi su studi clinici robusti che valutano outcome rilevanti per i pazienti, come la sopravvivenza o la qualità della vita correlata alla salute. La spinta crescente a ridurre i tempi di accesso a trattamenti innovativi per i pazienti ha promosso negli ultimi anni diverse tendenze in questo senso, inclusa la diffusione di endpoint surrogati su cui basare decisioni regolatorie o di rimborsabilità.1 La definizione comunemente accettata di endpoint surrogato è “biomarcatore o esito intermedio usato per sostituire e predire un esito rilevante per il paziente”. Questi ultimi sono identificati come esiti che riflettono direttamente sopravvivenza, sintomi o funzionalità.