Evolução da investigação clínica na Europa. O caso português: presente e futuro

Tese de mestrado, Regulação e Avaliação do Medicamento e Produtos de Saúde, 2021, Universidade de Lisboa, Faculdade de FarmáciaA investigação clínica pode ser definida como qualquer proposta relacionada com sujeitos humanos, incluindo voluntários saudáveis, que envolva intervenção ou observação física ou psicológica, ou recolha, armazenamento e disseminação de informação clínica. É uma atividade muito regulamentada, com grande importância social e económica para o país, e que engloba diversos tipos de estudos clínicos, entre os quais ensaios clínicos. É fulcral no desenvolvimento de novos medicamentos que, para obterem Autorização de Introdução no Mercado, devem comprovar a sua segurança e eficácia na indicação pretendida. Esta dissertação pretende discutir a evolução histórica, ética, regulamentar e legislativa da investigação clínica na Europa e em Portugal, focando a análise em ensaios clínicos com medicamentos. Adicionalmente, é caraterizado o quadro atual de realização de ensaios clínicos em Portugal, discutindo como se pode potenciar a competitividade do país. Para cumprir estes objetivos, procedeu-se a uma pesquisa bibliográfica e à condução de entrevistas. A investigação clínica acompanhou o desenvolvimento da medicina. As metodologias de investigação evoluíram progressivamente, sobretudo a partir do século XVIII. A atividade tornou-se prática corrente no século XX, durante o qual a ética assumiu especial relevância. Foram redigidos diversos códigos orientadores, como a Declaração de Helsínquia e o Relatório Belmont, e os princípios éticos assumiram caráter legal. Os princípios são revistos regularmente, acompanhando a evolução científica e tecnológica. A Diretiva n.º 2001/20/CE harmonizou as disposições legislativas dos Estados-Membros relativas à realização de ensaios clínicos com medicamentos. Foi transposta para o regime jurídico português pela Lei n.º 46/2004, que viria a ser revogada pela Lei da Investigação Clínica. Esta lei estabeleceu um novo quadro de referência para a investigação clínica e aumentou a competitividade do país, passando a regular todos os estudos clínicos. O Regulamento (UE) n.º 536/2014 facilitará a realização de ensaios clínicos multinacionais de medicamentos no espaço europeu e alterará o âmbito de aplicação da Lei da Investigação Clínica. Portugal é menos competitivo do que outros países europeus relativamente à realização de ensaios clínicos. Para que sejam atingidas as reais potencialidades do país, devem solucionar-se diversos problemas estruturais pela implementação de iniciativas adequadas, as quais poderão ser dinamizadas pela recém-criada Agência de Investigação Clínica e Inovação Biomédica. É imperativa a adoção de uma visão estratégica para o setor.Clinical research can be defined as any proposal relating to human subjects, including healthy volunteers, that involves either physical or psychological intervention or observation, or collection, storage and dissemination of information relating to individuals. It is a highly regulated activity, with great social and economic importance for the country, and which encompasses several types of clinical studies, including clinical trials. It is central to the development of new drugs which, to obtain a Marketing Authorization, must prove their safety and efficacy in the intended indication. This dissertation intends to discuss the historical, ethical, regulatory and legislative evolution of clinical research in Europe and Portugal, focusing the analysis on clinical trials with medicines. In addition, the current framework for conducting clinical trials in Portugal is characterized, discussing how to enhance the country's competitiveness. To fulfill these objectives, a bibliographic search and interviews were conducted. Clinical research has accompanied the development of the medicine field. Research methodologies have progressively evolved, especially since the 18th century. The activity became common practice in the twentieth century, during which ethics assumed special relevance. Several guiding codes were drafted, such as the Declaration of Helsinki and the Belmont Report, and ethical principles assumed a legal character. The principles are regularly reviewed to regulate new scientific and technological developments. Directive n.º 2001/20/EC harmonized the legislative provisions of the Member States concerning the conduct of clinical trials with medicines. It was transposed to the portuguese legal regime by Law n.º 46/2004, which was to be revoked by the Law on Clinical Investigation. This law established a new frame of reference for clinical research and increased the country's competitiveness, clearly regulating all clinical studies. Regulation (EU) n.º 536/2014 will facilitate the conduct of multinational clinical trials with medicines in Europe and change the scope of the Law on Clinical Investigation. Portugal is less competitive than other european countries in terms of conducting clinical trials. For the country's real potential to be achieved, several structural problems must be solved by implementing appropriate initiatives, which can be promoted by the newly created Agency for Clinical Research and Biomedical Innovation. It is imperative to adopt a strategic vision for the sector