Zastosowanie midostauryny w leczeniu chorych z zaawansowaną mastocytozą układową

Mastocytoza układowa (SM) jest rzadkim nowotworem mieloproliferacyjnym (MPN), charakteryzującym się klonalnym rozrostem i gromadzeniem się komórek tucznych w różnych narządach, głównie w skórze, szpiku kostnym, wątrobie, śledzionie czy węzłach chłonnych. W zaawansowanej postaci SM prowadzi do upośledzenia ich funkcji. Przebieg kliniczny jest wysoce różnorodny, od powolnego do bardzo agresywnego z postępującą niewydolnością wielonarządową i istotnym ryzykiem transformacji białaczkowej. Rozpoznanie zaawansowanej SM stanowi wskazanie do podjęcia terapii cytoredukcyjnej. Dotychczas stosowano różne strategie leczenia, w tym kladrybinę (2-CDA), imatynib, interferon alfa (IFN-α), a także klasyczne cytostatyki (hydroksykarbamid, cytarabina lub fludarabina). Żadne z wymienionych opcji nie przynosiły jednak zadowalających wskaźników odpowiedzi. Obecnie największe nadzieje budzi midostauryna — wielotorowy inhibitor kinazy tyrozynowej. Lek został zatwierdzony do terapii zaawansowanych postaci SM przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) w kwietniu 2017 roku na podstawie wyników badania klinicznego II fazy #CPKC412D2201. W niniejszej pracy przedstawiliśmy opisy przypadków dwojga chorych z rozpoznaniami agresywnej SM (ASM) oraz SM z towarzyszącym nowotworem hematologicznym (SM-AHN) leczonych midostauryną w ramach programu wczesnego dostępu do leku