Autosomal dominant polycystic kidney disease:Studies on epidemiology and methodology development for clinical trials

Dit proefschrift gaat over cystenieren, epidemiologische studies en nieuwe methodologie voor klinisch onderzoek. De traditionele behandelingen voor chronische nierziekten lijken de nierfunctieachteruitgang niet te remmen bij patiënten met cystenieren. Ondanks dat de conventionele behandelingen de ziekteprogressie dus niet lijken te stoppen, betekent dit klaarblijkelijk niet dat deze behandelingen niet goed zijn voor patiënten met cystenieren. Hoewel strikte bloeddruk controle, en een zout- en eiwitarm dieet nierfalen niet kunnen uitstellen, verbeteren zij mogelijk wel de overleving van deze patiënten. Doordat deoverleving fors is verbeterd en er nog steeds geen behandeling is om nierfalen bij patiënten met cystenieren uit te stellen, komen er steeds meer patiënten met nierfalen door cystenieren bij. In 2013 hadden ongeveer 52.800 mensen nierfalen door cystenieren in de Europese Unie. Deze patiënten worden behandelend met dialyse of krijgen een niertransplantatie. Door toename van het aantal patiënten zijn de totale kosten voor nierfalen door cystenieren fors gestegen. We schatten de direct aan nierfunctie vervangende behandeling gerelateerd kosten voor alle patiënten met nierfalen door cystenieren in de Europese Unie op ongeveer €1.5 miljard in 2010.This thesis is about ADPKD and epidemical studies and methodology for clinical trial design. Conventional treatments for CKD appear not to halt renal function decline in ADPKD. Importantly, with these data we do not imply that strict blood pressure control, angiotensin-converting-enzyme inhibition, statins, and low-salt and low-protein diets should not be prescribed. Although these treatments may not affect renal survival, they are likely to improve mortality in these patients, especially due to reduced cardiovascular morbidity and mortality. In addition, we investigated new methodology to estimate disease activity. Kidney function We use this new methodology in randomized controlled trials to investigate the efficacy of Lanreotide to halt renal function decline in ADPKD patients