Geenihoitojen menetelmät ja kliininen käyttö

Vertaisarvioitu.Sairaudet johtuvat tavallisesti häiriöistä solujen biologiassa. Ongelmat voivat olla tilapäisiä tai jatkuvia, ympäristön aiheuttama tai synnynnäisiä. Farmakologiset hoidot perustuvat kemiallisiin vaikutuksiin, kun taas geeniterapia muuttaa solujen toimintaohjeita eli geenejä. In vivo -hoidoissa solujen geneettiset muutokset tehdään potilaassa ja ex vivo -terapiassa vastaanottajalle siirretään muutettuja soluja. Geenihoitoja on tutkittu 30 vuotta jo tuhansissa kliinisissä kokeissa, mutta lääkevalmisteita on vasta kourallinen. Kaikki markkinoilla olevat valmisteet pohjautuvat uuden geenin lisäämiseen siirtogeenitekniikalla, ja geenien muokkaus potilassoluissa on vielä kliinisissä kokeissa. Geeniterapiaan liittyy tekniikka- ja tehokysymysten lisäksi regulatorisia, taloudellisia ja eettisiä haasteita, mutta kehitys on nopeaa, lukuisia tuotteita on valmistumassa ja alan rahoitus kasvaa.Peer reviewe