Relationship between Clinical Manifestations and Health-Related Quality of Life of Pediatric Patients with Cystic Fibrosis

Trabalho Final do Mestrado Integrado em Medicina apresentado à Faculdade de MedicinaIntroductionCystic Fibrosis (CF) is the most common potentially fatal autosomal recessive monogenetic disease in the Caucasian race. The Cystic Fibrosis Questionnaire- Revised (CFQ-R) is a disease-specific assessment tool that studies the quality of life associated with health from a multidimensional perspective. This work aimed to investigate the factors that affect the quality of life of Portuguese pediatric patients with CF and to evaluate the level of agreement between the report of parents and children.Materials and methodsThe study included 12 patients aged 6 to 18 years (mean age 11.75 ± 3.33) followed at the Cystic Fibrosis Center, Department of Pediatrics, Faculty of Medicine, University of Coimbra, Portugal. All completed the respective version of the CFQ-R (higher scores imply a better quality of life associated with health), and 8 of the parents completed an independent questionnaire. The responses were standardized and expressed as mean and standard deviation, and later related to sociodemographic characteristics, genotype, lung function, nutritional status, pancreatic and liver function, bone disease and the recording of hospitalizations in the previous year.ResultsThe female gender registered comparatively lower scores than the male gender. Children with bone disease or chronic infection also had consistently inferior results. Pancreatic insufficiency and liver disease did not describe any significant difference relatively to normal pancreatic and liver functions. Strong positive correlations were noticed between the Emotional Domain and the Lung Function, and the Emotional Domain and the Nutritional State; there was a strong negative correlation between Treatment and Age. The only considerable associations between the parents' questionnaire and the report of the respective children concerned Physical Activity - strong correlation - and Digestive Symptoms and Food - very strong correlations. All others indicated weak to moderate association forces.Discussion and ConclusionsThe results suggest that the female gender, the diagnosis of bone disease and the presence of chronic infection globally influence the quality of life associated with health, assuming themselves as predictors of worse quality of life. Lung function and nutritional status significantly conditioned the Emotional Domain (the better, the more satisfactory the reports were), while age negatively influenced responses to Treatment- older patients expressed worse results. Dissociations were found between the reports of parents and children, and the ones that gathered the greatest consensus were the most objective - Physical Activity, Digestive Symptoms and Food.Introdução A Fibrose Quística (FQ) é a doença monogenética autossómica recessiva potencialmente fatal mais comum na raça caucasiana. O Questionário de Fibrose Quística - Revisto (CFQ-R) é um instrumento de avaliação específico de doença que estuda a qualidade de vida associada à saúde numa perspetiva multidimensional. Este trabalho pretendeu investigar os fatores que afetam a qualidade de vida de doentes pediátricos portugueses com FQ e avaliar o nível de concordância entre o relato dos pais e dos filhos. Materiais e MétodosForam incluídos no estudo 12 doentes com idades compreendidas entre os 6 e os 18 anos (idade média de 11,75 ± 3,33) seguidos no Polo Pediátrico do Centro de Referência de FQ do Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra. Todos completaram a versão respetiva do Questionário de Fibrose Quística – Revisto (pontuações superiores traduzem uma melhor qualidade de vida associada à saúde), e 8 dos pais preencheram um questionário independente. As respostas objetivadas foram padronizadas e expressas em média e desvio-padrão, e posteriormente relacionadas com as características sociodemográficas, com o genótipo, com a função pulmonar, o estado nutricional, a função pancreática e hepática, com a doença óssea e com o registo de internamentos no ano anterior. ResultadosO sexo feminino registou pontuações comparativamente inferiores ao sexo masculino. As crianças com doença óssea ou infeção crónica também obtiveram resultados consistentemente inferiores. A insuficiência pancreática e a doença hepática não descreveram nenhuma diferença significativa em relação a funções pancreáticas e hepáticas normais. Foram objetivadas correlações positivas fortes entre o Domínio Emocional e a Função Pulmonar, e o Domínio Emocional e o Estado Nutricional; verificou-se a existência de uma correlação negativa forte entre o Tratamento e a Idade. As únicas associações de força considerável entre o questionário dos pais e o relato dos respetivos filhos disseram respeito à Atividade Física- correlação forte- e aos Sintomas Digestivos e Alimentação- correlações muito fortes. Todas as outras indicaram forças de associação fracas a moderadas. Discussão e ConclusõesOs resultados sugerem que o sexo feminino, o diagnóstico de doença óssea e a presença de infeção crónica influenciem negativamente a qualidade de vida associada à saúde, assumindo-se como preditores de pior qualidade de vida. Já a função pulmonar e o estado nutricional condicionaram significativamente o Domínio Emocional (quanto melhores, mais satisfatórios foram os relatos), enquanto a idade influenciou negativamente as respostas ao Tratamento- doentes mais velhos expressaram piores resultados. Foram encontradas dissociações entre os relatos dos pais e dos filhos, sendo que os que reuniram maior consenso foram os mais objetiváveis- Atividade Física, Sintomas Digestivos e Alimentação