Optimization of clinical orphan drug development to obtain a full access in France

En France, l’accès sur le marché des médicaments est un processus long et complexe : une fois l’autorisation de mise sur le marché obtenue, les médicaments sont évalués par une autorité indépendante et scientifique, la Haute autorité de santé (HAS) afin de rendre un avis sur la décision de prise en charge par la solidarité nationale. Cette évaluation se base sur une doctrine rédigée par la HAS dans le but de respecter une certaine reproductibilité, lisibilité et équité entre les médicaments évalués. Ainsi, l’évaluation rendue par la HAS est similaire pour tous les médicaments y compris les médicaments orphelins entrainant ces dernières années l’obtention de SMR insuffisant, ne permettant pas le remboursement de ces médicaments. Le développement clinique des médicaments orphelins étant complexe compte tenu du faible nombre de patient concerné par ces pathologies et de la méconnaissance du corps médical retardant le diagnostic des patients, les études cliniques comportent de nombreuses faiblesses méthodologiques ce qui pénalise l’évaluation positive de ces médicaments. Par conséquent, il est intéressant d’une part de s’intéresser aux problématiques d’accès au marché des médicaments orphelins et d’autre part des solutions que les laboratoires peuvent apporter pour combler ces faiblesses méthodologiques afin d’obtenir le remboursement et donc l’accès des molécules aux patients.In France, drug access is a long and complex process: once the marketing authorization has been granted, the medicinal products are assessed by an independent and scientific authority, the Haute Autorité de Santé (HAS) in order to deliver a Transparency Committee opinion, that recommend or not the reimbursement by the National Health system. This assessment is based on a doctrine drafted by the HAS with the aim of respecting a certain reproducibility, readability and equity between the drugs assessed. Thus, the assessment made by the HAS is similar for all drugs including orphan drugs leading in recent years to obtaining insufficient SMR, not allowing reimbursement of these drugs. The clinical development of orphan drugs being complex given the small number of patients affected by these pathologies and the lack of knowledge of the medical profession delaying the diagnosis of patients, clinical studies have many methodological weaknesses which penalize the positive evaluation of these drugs. Therefore, it will be interesting to focus on the issues of access to the orphan drug market and the solutions that laboratories can provide to address these methodological weaknesses in order to obtain reimbursement and therefore access of molecules to patients