Thérapie cellulaire de la dystrophie musculaire de Duchenne: essai préclinique chez le chien myopathe

Cell therapy of duchenne muscular dystrophy : preclinical trial in GRMD dogs. Duchenne muscular dystrophy (DMD), a genetic progressive X-linked muscular dystrophy, is the most common genetic disease in humans. Cell therapy based on the use of somatic stem cells is a very promising approach. In a dog myopathy model, we isolated a muscle stem cell (MuStem) with the essential requirements for therapeutic use : high amplification capacity, ability to fuse with muscle fibers, renewal of the satellite cell population, dispersion in the whole body after vascular administration, persistence of long-term effect, and dramatic clinical improvement of treated animals. These preclinical results pave the way for a therapeutic trial in children with Duchenne muscular dystrophy.La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique progressive du muscle liée au chromosome X. Elle est la maladie génétique la plus fréquente chez l’homme. La thérapie cellulaire basée sur l’utilisation de cellules souches somatiques est une voie thérapeutique riche d’intérêt. Nous avons isolé, chez un modèle de chien myopathe, une cellule souche musculaire (MuStem) qui présente les qualités indispensables à une utilisation thérapeutique : forte capacité d’amplification, capacité à fusionner avec les fibres musculaires, renouvellement du contingent de cellules satellites, dispersion dans l’organisme après administration vasculaire, persistance de l’effet à long terme, spectaculaire amélioration clinique des animaux traités. Ces résultats précliniques ouvrent la voie à un essai thérapeutique chez l’enfant atteint de dystrophie musculaire de Duchenne.Chérel Yan, Rouger Karl, Larcher Thibaut, Dubreil Laurence, Deschamps Jack-Yves, Le Guiner Caroline, Jouvion Grégory, Delorme Bruno, Lieubeau Blandine, Carlus Marine. Thérapie cellulaire de la dystrophie musculaire de Duchenne: essai préclinique chez le chien myopathe. In: Bulletin de l'Académie Vétérinaire de France tome 164 n°3, 2011. pp. 211-216