Add to ORKGCistična fibroza nasljedna je te rijetka bolest koja se očituje skraćenim životnim vijekom. Nasljeđuje se autosomno-recesivnim putem, a nastaje kao posljedica mutacije CFTR gena koji kodira CFTR protein. Dosad je otkriveno više od 2000 mutacija navedenog gena te su one svrstane u 6 klasa. Liječenje CF dugo se osnivalo samo na liječenju simptoma te prevenciji komplikacija bolesti. U današnje vrijeme očekivano trajanje života oboljelih, zahvaljujući razvijenim medicinskim intervencijama, iznosi oko 50 godina. U prilog navedenom govori i činjenica da su razvijeni lijekovi koji djeluju na uzrok same bolesti. Razlikujemo četiri takva lijeka koji su već odobreni te se primjenjuju na bolesnicima u određenim zemljama, a uzimaju se u obliku tableta...