New therapeutic options in treatment of autism spectrum disorder

Poremećaji iz autističnog spektra (PAS) su neurorazvojni poremećaji koji počinju u prve tri godine života i traju cijeli život. Osnovni simptomi su poremećaj društvene interakcije i komunikacije te ponavljajuća ponašanja i ograničen opseg interesa. Pridruženi simptomi uključuju anksioznost, epileptične napadaje, poremećaj govora i jezika, nemogućnost koncentracije, promjene raspoloženja, poremećaje spavanja i obrasca hranjenja, gastrointestinalne smetnje, napadaje bijesa i autoagresivno ponašanje. To je bolest multifaktorijalne i nerazjašnjene etiologije, koja je vjerojatno splet genetskih čimbenika, okolišnih čimbenika, poremećene funkcije imunosnog sustava te disfunkcija u neurobiologiji mozga. Trenutno ne postoji terapija koja smanjuje ili uklanja osnovne simptome, već se empirijski koriste lijekovi iz različitih farmakoterapijskih skupina. Velik je broj lijekova u različitim fazama istraživanja koji bi potencijalno trebali utjecati na osnovne simptome bolesti: akamprosat, memantin, dekstrometorfan hidrobromid/kinidin sulfat, riluzol, divalproeks natrij, arbaklofen, bumetanid, L1-79, atomoksetin, metilfenidat, DMXB-A, donepezil, buspiron, oksitocin i OPN-300, vazopresin, balovaptan, folna kiselina, vitamin D3, mekasermin, rapalozi i terapija matičnim stanicama. Od nefarmakološke terapije najbolje rezultate na ishode liječenja pokazuju prilagođena tjelesna aktivnost, terapija glazbom, kognitivno-bihevioralna te socijalno-bihevioralna terapija. Uzevši u obzir kompleksnu kliničku sliku, visok stupanj nefunkcionalnosti, te smanjenu kvalitetu života oboljelih, u liječenje ove bolesti potrebno je uključiti multimodalni pristup te stručnjake različitih profila. Samo se takvim pristupom mogu dostići željeni terapijski ishodi, pri čemu je kombinacija farmakoloških i nefarmakoloških mjera temelj terapije.Autism Spectrum Disorder (ASD) is neurodevelopmental disorder that begins in the first three years of life and last a lifetime. Core symptoms are impaired social interaction and communication, repetitive behaviors and a restrictive range of interests. Associated symptoms include anxiety, seizures, speech and language disorders, inability to concentrate, mood swings, sleep disorders, disorder of eating patterns, gastrointestinal disorders, tantrums and autoaggressive behavior. It is a disease of multifactorial and unexplained pathophysiology, which is probably a combination of genetic factors, environmental factors, a compromised immune system and the biology of the brain itself. There is currently no therapy to reduce or eliminate core symptoms, so drugs from different pharmacotherapeutic groups are empirically used. There are medications that are in the research stages that potentially affect the core symptoms: acamprosate, memantine, dextrometorphan hydrobromide/quinidine sulfate, riluzole, divalproex sodium, arbaclofen, bumetanide, L1-79, atomoxetine, methylphenidate, DMXB-A, donepezil, buspirone, oxytocin and OPN-300, vasopressin, balovaptan, folinic acid, vitamin D3, mecasermin, rapalogues and stem cell therapy. Among the non-pharmacological therapies that have proven effective are adjusted physical activity, music therapy, cognitive-behavioral and social-behavioral therapy. Considering the complex clinical image, high degree of dysfunction and reduced quality of life of patients, multimodal approach and specialists of different profiles should be included in the treatment of this disease. Only with this approach can the desired therapeutic outcomes be achieved, whereby a combination of pharmacological and non-pharmacological measures is the basis of therapy