Rokowanie u dzieci z tętniczym nadciśnieniem płucnym: 10-letnie doświadczenia jednego ośrodka

Background: Pulmonary arterial hypertension (PAH) is a rare progressive disease of the pulmonary arterioles with an unfa­vourable prognosis. Aim: To evaluate survival and prognostic factors in patients with PAH diagnosed and treated at a single centre in the years 2004–2013. Methods: The study included 55 children (33 girls; 66%, 22 boys; 33%), with an average age 6.2 ± 6.0 years, with idiopathic PAH — n = 23 (42%), PAH associated with systemic-to-pulmonary shunts — n = 17 (31%), and PAH after corrective cardiac surgery — n = 15 (27%). Forty-seven of them (87%) were treated with advanced therapy. Results: During the follow-up with an average time of 5.6 ± 4.7 years 15 (27.3%) children died. The one-, three-, five-, and ten-year survival was, respectively, 83.1%, 77.1%, 70.7%, and 65.2%. The analysis of the survival curves revealed a better prognosis in patients with baseline N-terminal pro-B-type natriuretic peptide (NT-proBNP) level < 605 pg/mL (p = 0.024) and a higher probability of survival of three and five years in children at baseline I/II World Health Organisation functional class (WHO-FC). The higher risk of death was associated with a higher pressure in the right atrium (HR 1.23, p < 0.01) and higher pulmonary resistance (HR 1.1, p < 0.01), whereas no history of syncope had a better prognosis (HR 0.31, p = 0.03). Conclusions: Survival in the study group was comparable to the currently published register data. Mortality risk factors were connected with the severity of the disease at diagnosis.Wstęp: Tętnicze nadciśnienie płucne (PAH) jest rzadką postępującą chorobą tętniczek płucnych o niekorzystnym rokowaniu. Cel: Celem pracy była ocena przeżycia i czynników rokowniczych w populacji pacjentów z PAH diagnozowanych i leczonych w jednym ośrodku w latach 2004–2013. Metody: Badaniem objęto 55 dzieci (33 dziewczynki, 66%; 22 chłopców, 33%) w wieku średnio 6,2 ± 6,0 lat z idiopatycz­nym PAH (n = 23, 42%), w przebiegu wady (APAH-CHD) (n =17, 31%) oraz po leczeniu operacyjnym wady serca (n = 15, 27%). Analizowano dane demograficzne, kliniczne i hemodynamiczne uzyskane w momencie rozpoznania. Ze względu na małą liczbę pacjentów, którzy nigdy nie zostali poddani zaawansowanej terapii (8 vs. 47), nie analizowano wpływu leczenia na przeżycie. Wyniki: W okresie obserwacji trwającym średnio 5,6 ± 4,7 roku 15 (27,3%) dzieci zmarło. Przeżycie 1-, 3-, 5-, 10-letnie wyniosło odpowiednio 83,1%; 77,1%; 70,7% i 65,2%. Analiza krzywych przeżycia wykazała lepsze rokowanie u pacjentów z wyjściowym stężeniem N-końcowego fragmentu propeptydu natriuretycznego typu B (NT-proBNP) < 605 pg/ml (p = 0,024) oraz wyższe prawdopodobieństwo przeżycia 3- i 5-letniego u dzieci wyjściowo w I/II klasie czynnościowej wg Światowej Or­ganizacji Zdrowia (WHO-FC). Na postawie analizy czynników ryzyka ustalono, że wyższe ryzyko zgonu wiąże się z wyższym ciśnieniem w prawym przedsionku (HR 1,23; p < 0,01) oraz wyższym oporem płucnym (HR 1,1; p < 0,01), natomiast brak omdleń w wywiadzie wpływa na lepsze rokowanie (HR 0,31; p = 0,03). Wnioski: W badanej grupie dzieci z nadciśnieniem płucnym rokowanie wiązało się z zaawansowaniem choroby w chwili rozpoznania, a czynnikami ryzyka niekorzystnego przebiegu były omdlenia, WHO-FC III/IV, podwyższone stężenie NT-proBNP, wysoki opór płucny i wysokie ciśnienie w prawym przedsionku. Przeżycie w badanej grupie jest porównywalne z aktualnie publikowanymi danymi z rejestrów