Trudności w leczeniu chorego na ostrą białaczkę szpikową z mutacją FLT3-ITD i wysokim stosunkiem allelicznym — oporność na standardową chemioterapię indukującą w połączeniu z midostauryną

The development of targeted therapies in AML patients enabling treatment individualization, such as new FLT3 tyrosine kinase inhibitors, is a promising option for improving treatment outcomes and prolonging patient survival. However, the treatment of patients with a high FLT3-ITD allelic ratio (FLT3-ITDhigh) associated with an extremely unfavourable prognosis remains a major clinical problem. The study presents a case of a 20-year-old patient with FLT3-ITDhigh extramedullary AML at diagnosis. Individualized chemotherapy according to the DA ‘3 + 7’ regimen combined with midostaurin was administered. After the induction treatment, complete remission (CR) was not achieved. After second induction chemotherapy, CR1 was achieved with the presence of residua disease. One cycle of consolidation chemotherapy was then administered, and after myeloablative conditioning allogeneic hematopoietic stem cell transplantation from an unrelated donor was performed. The patient has remained in CR with no residual disease for 18 months. Rozwój terapii celowanych u chorych na AML, umożliwiających indywidualizację leczenia, w tym zastosowanie nowych inhibitorów kinaz tyrozynowych FLT3, jest obiecującą perspektywą dla poprawy wyników leczenia i wydłużenia czasu przeżycia chorych. Jednakże problemem pozostaje leczenie chorych z obecnością wysokiego stosunku allelicznego FLT3 — FLT3-ITDhigh — związanego z wyjątkowo niekorzystnym rokowaniem. W pracy przedstawiono przypadek 20-letniego chorego na AML z obecnością FLT3-ITDhigh z lokalizacjami pozaszpikowymi AML przy rozpoznaniu. Leczenie chorego zindywidualizowano, stosując chemioterapię indukującą skojarzoną z midostauryną. Po zastosowaniu leczenia indukującego według schematu DA „3 + 7” nie osiągnięto u chorego całkowitej remisji (CR). Po włączeniu drugiej chemioterapii indukującej uzyskano CR z obecnością choroby resztkowej. Następnie podano jeden cykl chemioterapii konsolidującej oraz, po zastosowaniu kondycjonowania mieloablacyjnego, przeprowadzono przeszczepienie allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych od dawcy niespokrewnionego. Pacjent pozostaje w CR bez obecności choroby resztkowej od 18 miesięcy