Treatment-free remission in clinical practice: nilotinib treatment discontinuation in six chronic myelogenous leukemia patients — single-center experience

Cele leczenia przewlekłej białaczki szpikowej (CML) zmieniały się w ostatnich 20 latach. Białaczka ta, dzięki zastosowaniu inhibitorów kinaz tyrozynowych (TKI), z choroby śmiertelnej stała się rzeczywiście przewlekłą, z oczekiwanym czasem przeżycia bliskim średniej dla populacji. Doskonała skuteczność leczenia z uzyskaniem długotrwałej, stabilnej, głębokiej remisji molekularnej była powodem podjęcia prób zaprzestania leczenia z intencją utrzymania remisji, czyli tak zwanej remisji wolnej od leczenia (TFR). Po przeprowadzeniu wielu badań klinicznych obejmujących ponad 3000 chorych i kilkunastu latach obserwacji wiadomo, że 40–60% pacjentów utrzyma remisję molekularną i pozostanie bez leczenia, a pozostali będą wymagać ponownego włączenia TKI. Informacje dotyczące sposobu postępowania pojawiły się w rekomendacjach towarzystw naukowych i niektóre ośrodki leczące chorych na CML podjęły próby zaprzestania terapii. W niniejszej pracy opisano grupę 6 chorych w fazie TFR po odstawieniu nilotynibu stosowanego w pierwszej linii leczenia.In the last 20 years major goals of therapy of chronic myelogenous leukemia (CML) have changed. This leukemia, which was previously a fatal disease, has indeed become a chronic disease thanks to the use of tyrosine kinase inhibitors (TKIs), with life expectancy close to that in the general population. Excellent treatment effectiveness with the achievement of long-term, stable, deep molecular response was the motivation for attempts to stop the therapy with the intention of maintaining remission (TFR, treatment-free remission). Based on many clinical trials with over 3,000 patients and several years of follow-up, it is known that 40–60% of patients will maintain molecular remission and remain untreated, while the rest of them will require TKI to be restarted. Information on the procedure to be followed appeared in scientific societies’ recommendations and some centers treating CML patients have made attempts to stop the therapy. This work describes a group of six patients in the TFR phase after discontinuation of nilotinib used in the first-line treatment