Thérapie génique (éthique et application à l'hémophilie, 1ers résultats)

L'hémophilie constitue un modèle de choix pour les recherches thérapeutiques. En effet , il n'existe pas actuellement de traitement curatif définitif quelle que soit l'origine de la maladie, héréditaire ou ponctuelle, et le seul palliatif est le recours aux transfusions. Or, il ne paraît pas envisageable de maintenir à long terme l'utilisation d'une technique dont la fiabilité a été récemment remise en cause . Par ailleurs, l'hémophilie étant la conséquence d'un seul gène défectueux, la manipulation génétique semble techniquement plus facile à mettre en œuvre. Ces deux arguments plaident en la faveur de travaux plus approfondis de cette technique prometteuse.Dans la pratique, le protocole consiste à utiliser un transporteur du " gène médicament " qui, au contact de la cellule libère le " gène réparateur ". Ce transporteur est soit un virus soit une structure non virale issue de procédés de synthèse chimique comme les liposomes. Dans le cas d'un transporteur viral, deux virus se sont révélés plus performants : l'adénovirus et le rétrovirus. Ainsi transportés, le " gène médicament " va s'introduire dans le génome de la cellule cible, remplacer le gène défectueux et permettre la production des facteurs déficients, facteurs VIII et IX, responsables de l'hémophilie A et B.Le mémoire est organisé comme suit : dans une première partie, nous présentons la thérapie génique, sa technique, ses enjeux, ses applications ;dans une seconde partie les interrogations qu'elle suscite sur le plan éthique. Dans une troisième partie, nous présentons l'hémophilie, sa clinique, sa génétique, son traitement actuel et les approches thérapeutiques susceptibles d'être mises en œuvre telle que la thérapie génique et ses premiers résultats .TOURS-BU Sciences Pharmacie (372612104) / SudocSudocFranceF