Condicionantes del acceso al mercado de las tecnologías genéticas/genómicas. La evaluación económica como ejemplo de criterio de decisión en la inclusión de Oncotype Dx©

La presente tesis doctoral aborda el análisis de las dificultades que presentan los test y tecnologías genéticas para lograr su incorporación a las carteras asistenciales sanitarias. A la luz de la relevancia del precio y la evaluación económica como criterios de decisión se estableció el análisis de la incorporación del test multigénico Oncotype Dx© a la cartera del Servicio Vasco de Salud (Osakidetza). La determinación de los factores condicionantes de mercado se abordó desde una perspectiva fenomenológica contando con el punto de vista de 19 participantes pertenecientes a 5 stakeholders relacionados con el desarrollo, incorporación clínica y uso de estas tecnologías. El ámbito profesional del conjunto de participantes estaba relacionado con el País Vasco. Al mismo tiempo la evaluación económica del test multigénico se determinó en el contexto sanitario de Osakidetza. La caracterización de la población se estableció a partir del análisis del registro de tratamientos de un conjunto de 401 pacientes de cáncer de mama en estadio temprano que cumplían los criterios para ser analizados con el test multigénico. Los resultados establecieron que el uso las tecnologías basadas en el conocimiento genético es escaso y se encuentra centrado en determinadas áreas sanitarias como la oncología, a pesar de que mantienen una implantación sanitaria progresiva. No obstante, los resultados de los análisis abordados dieron lugar a cinco conclusiones principales. La formación de los profesionales relacionados con el uso y aplicación de las tecnologías condiciona su desarrollo. El incremento de la formación básica de los clínicos en genética no implica una transformación de roles profesionales. La colaboración entre diferentes áreas de conocimiento requiere de elementos de comunicación conceptualmente similares. El cambio formativo constituye un elemento primordial para el comienzo de procesos colaborativos. Los cambios en la formación deben producirse tanto en clínicos como biotecnólogos con un objetivo comunicativo común. La legislación que regula el acceso al mercado de las tecnologías y test genéticos/genómicos es un aspecto limitante. La regulación de las áreas de investigación y la validación sanitaria de las nuevas tecnologías deben modificarse atendiendo a las características propias de las técnicas genéticas. En particular, los cambios legislativos son relevantes en la validación de test genéticos asociados a fármacos. Con respecto a los test genómicos con funciones analíticas se establece la necesidad de cambios legislativos que controlen su acceso al mercado. Los servicios Direct-to-consumer de estas tecnologías requieren de un alto control normativo respecto a la custodia de los datos. Así como la necesidad de supervisión clínica para la comunicación a los usuarios de una información tan sensible. Los criterios para la decisión sobre la incorporación a las carteras de servicios de nuevas tecnologías se centran en el control del coste, por lo que el precio constituye un aspecto muy relevante. No obstante, la consideración del precio debe estar condicionada por los beneficios en salud aportados por la sustitución tecnológica. Los criterios de evaluación considerados por los decisores, como centros hospitalarios, compañías aseguradores de salud o instituciones gubernamentales, son muy relevantes para la industria y el desarrollo de las tecnologías con base genética. La disposición de evaluaciones económicas por parte de la industria permite conocer y mejorar las posiciones competitivas. Además, la condición como prescriptor de la xii industria se refuerza a través del uso de evaluaciones económicas en la presentación de nuevas tecnologías. La consideración de un test específico como Oncotype Dx© confirmó que la inclusión del test en la cartera de servicios produce un incremento en los costes de tratamiento por paciente. El negativo impacto sobre el presupuesto se estableció al utilizar un enfoque sanitario. La nueva tecnología conduce a una relevante reducción en el número de pacientes a los que se prescribe quimioterapia durante el tratamiento del cáncer de mama. La adopción de una perspectiva más social e incluir el coste de la pérdida de productividad invierte el impacto sobre el presupuesto. Finalmente, el análisis económico de la nueva tecnología también demostró que la incorporación del test multigénico es coste-efectiva, arrojando un ratio coste-efectividad incremental (ICER) inferior al umbral de aceptabilidad de 30.000 €/QALY. La consideración de los costes de pérdida de productividad da lugar a que el test sea dominante frente a los criterios histoquímicos con los que se comparó. Además, la consideración de una modificación en los criterios de discriminación de pacientes discutida en la literatura también era coste efectiva, con una reducción en el ICER respecto a los criterios histoquímicos. La modificación de los criterios de clasificación del test Oncotype Dx© es dominante desde el enfoque sanitario del Sistema Vasco de Salud.Doktoretza tesi honetan test eta teknologia genetikoak aurkezten duten osasun karteran sartzeko zailtasunak aztertzen dira. Balioa eta ebaluaketa ekonomikoak ebazpide bezala hartzeko erabakiak duen garrantzia ikusita, Oncotype Dx© test multigenikoaren analisia sustatu zen osasun zerbitzuetako zerrendetan gehitea. Merkatuaren gaineko faktoreak ikertu ziren fenomenologiaren ikuspuntutik 5 stakeholderreko 19 partaideen iritzia kontuan edukita. Stakeholderrak teknologiaren garapenarekin, osasun zerbitzutan sartzeko erabakiekin eta erabilerarekin erlazionatuta zeuden. Partaide taldearen profesional eremua Euskadirekin erlazionatuta zegoen. Aldi berean, test multigenikoaren ebaluaketa ekonomikoa Osakidetzako osasun kontestuan zehaztu egin zen. Populazioaren ezaugarriak ezarri ziren test multigenikoarekin aztertuak izateko baldintzak bete zituzten goiz estadio bular minbiziko 401 gaixoen erregistroak analizatuta. Emaitzak argitaratu zuten ezagutza genetikoan oinarrituta dauden teknologien erabilera txikia dela, eta minbizia bezalako osasun arlo zehatzetan kokatuta dago, etengabeko ezarkuntza adierazten badute ere. Dena dela, heldutako analisien emaitzak bost ondorio nagusiei bide eman zieten. Teknologien erabilera eta aplikazioarekin erlazionatutako profesionalen heziketa eragina dauka beraien garapenarekin. Medikuen heziketaren areagotzea genetikan ez du esan nahi beren rol profesionalak aldatu behar dituztela. Ezagutzaren arlo desberdinen kolaborazioak komunikazioan kontzeptuzko elementu antzekoak behar ditu. Formakuntzaren aldaketa beharrezko elementu da kolaborazio prozesuak hasteko. Heziketa aldaketa hau medikuen eta bioteknologoen komunikazio bateratu bat lortzeko balio behar du. Teknologia eta test genetiko/genomikoen merkatu sarrera arautzen duten legeak oztopatu egiten dute. Ikerketa arloen eta osasun Teknologi berrien erregulatzen duten legeak aldatu behar dute teknika genetikoen ezaugarriei aintzat edukita. Batez ere, test genetikoak medikamentuekin bat eginda dauden balidazio prozesuen lege aldaketak nabarmengarriak dira. Test genetikoak funtzio analitikoei buruz ezartzen da lege aldaketa bat merkatu sarrera kontrolpean jartzeko. Teknologi hauen Direct-to-consumer zerbitzuak ikuskapen normatibo handi bat behar dute datuen zaintzarako. Baita ere medikuen ikuspenaren beharra erabiltzaileei horrelako informazio sentikor baten komunikazioa egiteko. Teknologia berrien osasun karteretan barneratzeko erabakiak hartzeko ebazpideak balioaren kontrolean zentratuta daude, horregatik prezioak alde garrantzitsu bat osatzen du. Hala ere, prezioaren hausnarketa aldaketa teknologikoaren bidez lortzen den osasun onurari baldintzatuta dago. Kontuan hartutako jarraibideak erabakiak hartzen duten kudeatzaileengatik oso garrantzitsuak dira industriarentzat eta base genetikoa duten teknologien garapenerako. Ebaluaketa ekonomikoen prestakuntza industriaren aldetik posizio konpetitiboak ezagutu eta hobetzea bideratzen ditu. Gainera, teknologia berrien aurkezpenetan ebaluaketa ekonomikoen erabilera indartzen du industriaren preskriptore bezalako gaitasuna. Oncotype Dx bezalako test espezifiko baten hausnarketak egiaztatu zuen testaren sarrera osasun zerbitzuen karteran kostuen handiagotze bat eragiten duela paziente bakoitzaren xiv tratamenduan. Ondorio negatiboak aurrekontuetan adierazi ziren osasun ikuspuntua erabilita. Teknologi berriak bular minbiziaren tratamenduan kimioterapia agintzen zaien paziente kopuru handi baten beheraldi bideratzen du. Ikuspuntu sozial bat hartuta eta produktibitate galeren kostea kontuan hartuta aurrekontuen gan duen efektua adierazten da. Azkenik, teknologia berriaren analisi ekonomikoak baieztatu zuen test multigenikoaren gaineratzea koste-efektiboa dela ere bai, ratio koste-efektibitate handitzea (ICER) 30.000 €/QALY hastapenaren baino gutxiagoa izanik. Produktibitate galeraren balioa kontuan hartuta testa nagusitzen da ebazpide histokimikoekin konparaketa egiterakoan. Gainera, literaturan eztabaidatzen diren pazienteak desberdintzeko ebazpideen aldaketa kontuan hartuta testa koste-efektiboa da, ICER-aren murrizketa bat lortzeko ebazpide histokimikoekin aurrean. Oncotype Dx©-en sailkaketa ebazpideen aldaketa nagusia da Euskadiko Osasun Sistemaren ikuspuntutik.This dissertation addresses the analysis of the difficulties presented by genetic technologies and genomic tests and to achieve their incorporation into health care portfolios. Given that the price and economic evaluation as decision criteria are very relevant, the analysis of the incorporation of the multigenic test Oncotype Dx © into the portfolio of the Basque Health Service (Osakidetza) was established. The determination of market conditioning factors was dealt with a phenomenological perspective from the view of 19 participants belonging to 5 stakeholders related to the development, clinical incorporation and use of these technologies. The professional scope of the group of participants was related to the Basque Country. At the same time the economic evaluation of the multigenic test was determined in the Osakidetza health context. The characterization of the population was established from the treatment registry analysis of 401 patients with early stage breast cancer that fulfilled the criteria to be analyzed with the multigenic test. The results established that the use of new technologies based on genetic knowledge is scarce and focused on certain health areas such as oncology, despite the fact that they maintain a progressive sanitary implantation. However, the analysis results achieved five main conclusions. The training of professionals related to the use and application of technologies conditions their development. Increasing the clinicians’ basic training in genetics does not imply a transformation of professional roles. Collaboration between different knowledge areas requires conceptually similar elements of communication. The educational change constitutes a primordial element for the beginning of collaborative processes. Changes in training must occur in both clinicians and biotechnologists with a common communicative goal. The market access legislation for genetic / genomic technologies and tests is a limiting aspect. The regulation of research areas and the sanitary validation of new technologies must be modified according to the characteristics of genetic techniques. In particular, legislative changes are relevant in the validation of drug-related genetic tests. The need for legislative changes was confirmed respect to genomic tests with analytical functions too. The Direct-to-consumer services of these technologies require a high level of regulatory control over the data safekeeping. As well as the need for clinical supervision for users communication of such sensitive health information. The criteria for the decision on the services portfolio incorporation of new technologies are centered in the control of the cost, therefore the price constitutes a very relevant aspect. However, the consideration of the price must be conditioned by the health benefits provided by the technological substitution. The evaluation criteria used by decision makers are very relevant for the industry and the genetically based technologies development. The provision of economic assessments by the industry allows to know and improve competitive positions. In addition, the status as prescriber of the industry is reinforced through the use of economic assessments in the presentation of new technologies. A specific test consideration such as Oncotype Dx © confirmed that the inclusion of the test in the service portfolio leads to an increase in treatment costs per patient. The negative budget xvi impact was established when using a health approach. The new technology leads to a significant reduction in the number of patients who are prescribed chemo during the treatment of breast cancer. Including the cost of lost productivity will reverse the impact on the budget, taking a social perspective. Finally, the economic analysis of the new technology also demonstrated that the incorporation of the multigenic test is cost-effective, result in an incremental cost-effectiveness ratio (ICER) below of € 30,000 / QALY as acceptability threshold. The consideration of productivity loss costs results in the test dominant position compared to the histochemical criteria. In addition, the patient differentiation criteria change, discussed in the literature, was also cost effective, with an ICER reduction regarding histochemical criteria. The modification of the classification criteria of Oncotype Dx © test is dominant from the Basque Health System health approach