Profil évolutif du PTT acquis sans auto-anticorps. Expérience du centre de référence français des microangiopathies thrombotiques

Le purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) est défini par l’association d’une anémie hémolytique mécanique, d’une thrombopénie profonde, de souffrances viscérales et d’un déficit fonctionnel sévère en ADAMTS13. L’étude des mécanismes de ce déficit a pu identifier deux causes principales : d’une part une forme congénitale due à l'existence de mutations du gène ADAMTS13 et d’autre part une forme acquise auto-immune secondaire à la présence d'auto-anticorps dirigés contre la protéase. Cependant, chez 20 à 25%, les IgG anti-ADAMTS13 ne sont pas détectables, suggérant un autre mécanisme. L'objectif principal de ce travail est donc de caractériser les patients PTT acquis à IgG négatif à la phase inaugurale et d’en analyser le profil évolutif. Matériel et Méthodes : Tous les patients atteints d’un PTT acquis sans auto-anticorps à la phase inaugurale inclus de manière prospective entre janvier 2000 et décembre 2019 dans le registre français des microangiopathies thrombotiques ont été analysés dans l’étude. L’ensemble des données démographiques, cliniques et biologiques, les traitements reçus, l’évolution du PTT, et la réponse au Rituximab ont été analysés. Résultats : 273 patients PTT acquis sans auto-anticorps à la phase inaugurale ont été inclus, représentant 20% des PTT du registre national avec près de 70% de formes non idiopathiques. L’atteinte cérébrale reste une atteinte d’organe fréquente (52%), mais l’atteinte rénale touche 70% des patients et prédomine dans les formes non-idiopathiques de la maladie (81% vs 46%, pConclusion : L’analyse du registre national du CNR-MAT nous a permis d’établir des caractéristiques démographiques, épidémiologiques et clinico-biologiques des formes acquises de PTT sans auto-anticorps, nous permettant de décrire deux entités : les PTT idiopathiques ou associées à des maladies auto-immunes à considérer comme une forme auto-immune et les PTT non idiopathiques ayant des caractéristiques distinctes, suggérant d’autres mécanismes aboutissant à un déficit sévère en ADAMTS 13 transitoire. Un groupe contrôle appariée permettrait de mieux préciser nos premiers résultats, et une approche mécanistique pour comprendre la physiopathologie de ces formes serait utile