Uso off-label de medicamentos em pediatria

Define-se como uso off-label de medicamentos quando a sua utilização não é coincidente com as indicações terapêuticas, posologia, via de administração ou faixa etária aprovadas oficialmente pelas entidades reguladoras. Este tipo de utilização de medicamentos tem sido uma prática comum e frequente em situações para as quais não se encontram ainda descritas alternativas terapêuticas. O uso off-label levanta várias questões, nomeadamente, de natureza científica, ética e jurídica, por todos os riscos que acarreta. Contudo, pode ser, por vezes, a única alternativa em grupos especiais, tal como a Pediatria. A escassa investigação sobre a população pediátrica, por parte da indústria farmacêutica, justifica-se pelo expectável baixo retorno económico e consequentemente reduzido investimento, para além de eventuais questões éticas associadas à investigação neste grupo. O objetivo desta dissertação foi quantificar e caracterizar o uso off-label na população pediátrica, em Portugal, no distrito de Faro. Para tal efetuou-se um estudo descritivo, transversal deste tipo de prescrição em farmácias comunitárias do Sotavento e Barlavento Algarvio. A amostra foi constituída por doentes até aos 18 anos de idade, selecionados aleatoriamente, tendo sido aplicado um questionário após a dispensa dos medicamentos. Do estudo efetuado foi possível concluir que a taxa de prescrição off-label foi de 15,5%. As especialidades clínicas de Pediatria e Medicina Geral e Familiar foram as mais solicitadas para a amostra estudada. Os tipos de uso em off-label foram principalmente a dose e a faixa etária, incidindo apenas nos subgrupos dos lactentes e das crianças. Os medicamentos anti-infeciosos para uso sistémico e sistema respiratório foram os que apresentaram maior taxa de prescrição off-label. Este estudo é um contributo para melhorar o conhecimento da realidade do uso off-label de medicamentos, também em contexto de farmácia comunitária, identificando padrões de prescrição, tendências, prioridades e oportunidades de melhoria da utilização segura e eficaz de medicamentos nesta população especial.Off-label use is defined as the use of medicines in a way that is different from the therapeutic indications, dosages, route of administration or age group officially approved by the regulatory authorities. This type of use of medicines has been a common and frequent practice in situations for which alternative treatments are not yet described. Off-label use raises many questions, namely of scientific, ethical and legal nature, for all the risks it can cause. However, it can be sometimes the only alternative treatment in particular groups, such as Paediatrics. The scarce investigation on the Paediatric population by the pharmaceutical industry is justified by the expected low economic return and, consequently, low investment, in addition to any ethical issues associated with investigation in this group. The purpose of this dissertation was to quantify and characterise off-label use in the Paediatric population, in Portugal, in the district of Faro. For this purpose, a cross-sectional descriptive study of this type of prescription was made in community pharmacies in the Eastern and Western of Algarve. The sample consisted of patients up to 18 years old, randomly selected, and a questionnaire was applied after the provision of medicines. From the conducted study it was possible to conclude that the off-label prescription rate was 15.5%. The clinical specialties of Paediatrics and General and Family Medicine were the most requested for the studied sample. The types of off-label use were mainly dosage and age group, focusing only on the subgroups of infants and children. Anti-infective medicines for systemic use and respiratory system had the highest off-label prescription rate. This study contributes to improving knowledge of the reality of off-label use, also in the community pharmacy context, by identifying prescribing patterns, trends, priorities, and opportunities for improvement in the safe and effective use of medicines in this population