Krytyczna analiza możliwych nowych sposobów finansowania nowych oraz kosztownych leków

Inspiracją do napisania niniejszej pracy stały się wzmożone wysiłki krajów wysokorozwiniętych, związane z finansowaniem bardzo kosztownych leków. Dotyczą one zwłaszcza leków sierocych, produktów terapii personalizowanej, leków biologicznych, produktów leczniczych terapii zaawansowanej i antybiotyków nowej generacji. Celem niniejszej pracy było zidentyfikowanie alternatywnych sposobów finansowania prac badawczo-rozwojowych (R&D) nad nowymi lekami, zidentyfikowanie nowych szlaków dla efektywnych metod R&D; skategoryzowanie a także krytyczna ocena alternatywnych podejść do finansowania; oraz przeanalizowanie wykonalności wdrożenia alternatywnych podejść do finansowania. Dokonano przeglądu systematycznego oraz przeprowadzono pilotażowe konsultacje z interesariuszami systemu opieki zdrowotnej. Zgodnie z najlepszą wiedzą autorki, jest to pierwsze opracowanie wykorzystujące metodykę przeglądu systematycznego i mające na celu zbadanie sposobów finansowania prac R&D nad nowymi lekami, z perspektywy innej niż płatnika świadczeń opieki zdrowotnej. Zidentyfikowano pięć alternatywnych podejść: 1) obligacje związane z wpływem na zdrowie (Health Impact Bonds; HIBs), (2) mega-fundusz (Megafund), (3) system oparty na tantiemach (Royalty-Based System; RBS), (4) międzynarodowy fundusz wspólny (International Pooled Fund; IPF) oraz (5) fundusz wpływu na zdrowie (Health Impact Fund; HIF). Zidentyfikowano trzy główne, nowe ścieżki efektywnego wspierania R&D: 1) badania oparte na ośrodkach akademickich i związane z firmami podobnymi do generycznych firm farmaceutycznych; (2) ścieżki oparte na otwartym dostępie (Open Source) oraz (3) zarządzanie własnością intelektualną sektora publicznego. Żadne z podejść do alternatywnego finansowania nie koliduje z wdrażaniem koncepcji rozdzielenia kosztów R&D od cen leków (ang. delinkage). Mega-fundusz oraz obligacje typu HIB pozwoliłyby na zebranie największych funduszy. Jednakże wdrażanie obu tych mechanizmów finansowania, a zwłaszcza mega-funduszu, wiązałoby się z wieloma komplikacjami. Potwierdziły to pilotażowe konsultacje wśród interesariuszy systemu opieki zdrowotnej.This paper has been written in the light of high-income countries struggling to fund premium-priced medicines. Special concern is arising from a certain range of pharmaceuticals that include orphan medicines, personalized medicines, biologics, advanced therapy medicinal products and new generation antibiotics. Goals of this work have been to identify alternative financing approaches for the research and development (R&D) of new medicines; to identify new pathways for effective R&D; to categorize the alternative financing approaches; to critically assess the alternative financing approaches, and to test the alternative financing approaches for feasibility. A systematic review and a pilot stakeholder consultation have been conducted. To the best of author’s knowledge, this is the first study involving systematic review methodology and aiming to investigate ways of financing R&D methods for new medicines, from other than health care payer’s perspective. Five alternative financing approaches have been identified in this study: (1) Health Impact Bonds (HIBs), (2) the Megafund, (3) the Royalty-Based System (RBS), (4) the International Pooled Fund (IPF) and (5) the Health Impact Fund (HIF). Three major new pathways for effective R&D have been identified: (1) academia-based research combined with generic drug maker-like companies; (2) Open Source pathways and (3) managing the public sector’s intellectual property. It was found that none of the alternative financing approaches prohibits an implementation of the concept of delinkage. The Megafund and HIBs would raise the largest amounts of financial resources. However, these two financing mechanisms and especially the Megafund would be characterized by a considerable disruptive nature. The latter has been confirmed through the pilot stakeholder consultation