Current problems in the treatment of rare diseases and the use of orphan drugs in Poland - opinions of doctors and medical students

Problem chorób rzadkich i leków sierocych staje się w Polsce i na świecie coraz częściej poruszanym tematem. Leki stosowane w terapiach chorób rzadkich są często trudno dostępne, a także bardzo kosztowne. Istnieje kilka tysięcy chorób rzadkich. W Polsce liczba osób, które potrzebują leków sierocych, wynosi około 2 miliony. Produkcja leków rzadkich często jest nie opłacalna dla firm farmaceutycznych. Pojawia się pytanie: jaką wiedzę w tym temacie mają lekarze, od których często zależy to, jak szybko pacjent otrzyma diagnozę i właściwy lek. W Polsce refundowana jest tylko część leków sierocych. W kwestii finansowania tych leków z budżetu publicznego, znaczący jest tak zwany próg opłacalności. Praca ma na celu przedstawienie wiedzy i poglądów lekarzy i studentów medycyny na temat organizacji świadczeń zdrowotnych w zakresie chorób rzadkich i leków sierocych w Polsce. Opracowana została na podstawie ankiety internetowej, przeprowadzonej wśród lekarzy i studentów kierunku lekarskiego. Wynik badania pokazuje, że wiedza na temat organizacji świadczeń zdrowotnych nie jest wystarczająca, a poglądy respondentów na temat refunadacji leków sierocych są zróżnicowane. Istnieje potrzeba dalszego badania tego tematu.The problem of rare diseases and orphan drugs is becoming increasingly common in Poland and in the world. Medicines used in the treatment of rare diseases are often difficult to access and also very expensive. There are several thousand rare diseases. In Poland, the number of people who need orphan drugs is about 2 million. Production of rare drugs is often not profitable for pharmaceutical companies. The question arise what knowledge in this area has the doctors, who often decide about how fast the patient gets the diagnosis and the right medicine. In Poland only part of orphan drugs is reimbursed. As regards the financing of these drugs from the public budget, cost-effectiveness criteria is significant. The work aims to present the knowledge and views of doctors and students of medicine about the organization of health services in the field of rare diseases and orphan drugs in Poland. It was developed on the basis of an internet survey directed to physicians and medical students. The results of the study show that knowledge about the organization of health services is insufficient and the views of respondents about the orphan drugs refund are varied. There is a need to further explore this topic