Ivacaftor et mucoviscidose : le tournant ?

En dépit des progrès considérables qu'il a permis, l'actuel traitement symptomatique de la mucoviscidose est trop lourd, trop cher et reste parfois clairement inefficace. Même si n'en profiteront pleinement que les patients dont les poumons auront pu être largement préservés jusqu'alors, il est nécessaire de découvrir un traitement plus fondamental de la maladie pulmonaire. La voie la plus prometteuse est aujourd'hui celle d'une approche pharmacologique taillée sur mesure en fonction des mutations de chaque patient. Elle vise à remédier en partie à leurs conséquences sur la fonction de la protéine CFTR, déficiente dans cette affection. Ciblant au départ une mutation qui concerne moins de 0.5% des patients en Belgique, les deux premières études de l'Ivacaftor sortent du lot. L'intérêt de cette médication - isolément ou en combinaison avec d'autres molécules - s'étend maintenant vers d'autres mutations. La tolérance mais aussi l'efficacité à long terme de cette substance restent cependant à évaluer. Très élevé, son prix de vente actuel aux Etats-Unis pose question