Nollakustannusten bayesläinen mallinnus sydänlääkkeen kustannustehokkuusanalyysissä

Tutkielman kohteena on lääketieteellinen kustannustehokkuusanalyysi ja erityisesti siinä esiintyvä problematiikka liittyen sellaisiin tutkimusten kohdehenkilöihin, joille ei ole syystä tai toisesta kertynyt tutkimuksen seurantajakson aikana kustannuksia. Tarkoituksena on kuvata kustannustehokkuusanalyysin käytännön toteutustapa keskittyen erityisesti bayesläisen päättelyn tarjoamiin mahdollisuuksiin nollakustannuspotilaiden estimoinnissa. Tutkimuksessa on käytetty akuutisti huonontuneen sydämen vajaatoiminnan lääkintään keskittyvää Revive II -tutkimusaineistoa. Täydelliselle aineistolle toteutetun kustannustehokkuusanalyysin tavoite on selvittää, onko uusi lääkintämuoto Levosimendan kustannustehokas perinteiseen käytössä olevaan lääkintätapaan verrattuna. Tehdyn analyysin perusteella laskennallinen kannattavuusrajapiste osuu 2400 dollariin päivältä, jonka jälkeen investoinnit Levosimendaniin eivät tuota enää lisähyötyä. Kannattavuusrajapistettä pienemmillä investoinneilla Levosimendan osoittautuu enintään 57 %:n todennäköisyydellä kustannustehokkaaksi vaihtoehdoksi. Toisena suurena ja pääasiallisena aihekokonaisuutena tutkielmassa paneudutaan nollakustannusten vaikutusten mallintamiseen bayesläistä päättelyä apuna käyttäen. Tutkielmassa nollakustannusten mukanaan tuomia jakaumallisia ongelmia pyritään ratkaisemaan nollakustannusten todennäköisyyttä ennustavan logistisen regressiomallin avulla. Tämän jälkeen regressiomallin tulokset yhdistetään positiiviset kustannukset omaavien henkilöiden logaritmiseen normaalimalliin tai gammamalliin. Näin saadusta sekamallista saadaan estimoitua potilaiden keskimääräiset kustannukset, jotka voidaan sijoittaa edelleen kustannustehokkuusanalyysiin. Mikäli nollakustannukset eivät ole hyväksyttäviä vaan puuttuvaa tietoa, halutaan niiden muodostama harha analyysissa minimoida. Puuttuvan tiedon paikkaaminen on toteutettu tutkielman viimeisessä osassa vahvalla informatiivisella priorijakaumalla. Sen avulla nollakustannukset omaaville potilaille tuodaan malliin ennakkotieto kustannusaineiston keskiarvosta ja hajonnasta. Sitä varten positiiviset kustannukset omaavien potilaiden ryhmän kustannuksiin sovitetaan jokin tunnettu jatkuva parametrinen todennäköisyysjakauma. Revive II -tutkimuksen kohdalla kustannuksia kuvaa parhaiten logaritminen normaalijakauma, jota lopullisessa mallissa käytetään priorijakaumana. Näin potilaiden kustannusestimaatit ovat hyväksyttäviin nollakustannuksiin verrattuna huomattavasti lähempänä täydellisen aineiston arvoja