Medicamentos de terapia avançada : aspetos regulamentares e científicos

Trabalho Final de Mestrado Integrado, Ciências Farmacêuticas, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia, 2015Os medicamentos de terapia avançada, que englobam os medicamentos de terapia genética, os medicamentos de terapia com células somáticas e os produtos de engenharia de tecidos, constituem a vanguarda das terapias inovadoras, oferecendo oportunidades de intervenção em muitas doenças e lesões, de momento com opções de tratamento limitadas ou inexistentes. Este é um setor que, devido à sua inovação, heterogeneidade e complexidade, necessita de um rigoroso acompanhamento regulamentar. Para tal, foi criado o Comité das Terapias Avançadas, no âmbito da Agência Europeia do Medicamento, com o intuito de regular e promover o desenvolvimento destas novas terapias. Todavia, e apesar de todos os esforços feitos, até à data apenas quatro destes produtos conseguiram autorização de introdução no mercado na União Europeia. Atualmente, são múltiplos os desafios propostos às entidades que desenvolvem e comercializam medicamentos de terapia avançada, com diversos obstáculos ao nível científico, legal, estrutural ou financeiro, que necessitam de ser ultrapassados. Acredita-se que estes medicamentos poderão vir a ser considerados como o quarto e mais recente pilar terapêutico dos cuidados de saúde, completando o vazio farmacoterapêutico que os medicamentos químicos, os medicamentos biológicos e os dispositivos médicos, neste momento, não conseguem preencher