Abordagem farmacoterapêutica da fibrose quística

Trabalho Final de Mestrado Integrado, Ciências Farmacêuticas, Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia, 2014A presente monografia pretende rever as abordagens terapêuticas da Fibrose Quística atualmente disponíveis e em antevisão, explicando simultânea e resumidamente a fundamentação teórica. Para tal foram consultados maioritariamente artigos de revisão preferindo os mais recentes e específicos para cada subtema, havendo por vezes necessidade de pesquisar artigos de investigação e consultar páginas de internet. A Fibrose Quística é uma doença monogenética autossómica recessiva, que diminui drasticamente a qualidade e esperança de vida. Reconhecida há pouco mais de 70 anos, o tratamento tem sido fundamentalmente sintomático para as várias componentes do envolvimento multissistémico, com resultados positivos e aumento significativo da esperança de vida. No entanto, a descoberta da origem genética da doença em 1989 abriu novos horizontes e influenciou a mudança de paradigma. Atualmente já não é só importante tratar os sintomas, é crucial tratar a causa subjacente. Desde então, a investigação científica tem-se dedicado ao desenvolvimento de novos fármacos seguros e efetivos, que consigam restaurar a função celular perdida com a mutação. Vários compostos entraram e saíram de ensaios clínicos, outros continuam a ser estudados com resultados promissores, de entre eles, um já se encontra aprovado e disponível para administração. A investigação continua e novos fármacos serão em breve uma realidade