Alotransplante de células estaminais hematopoiéticas na drepanocitose

Trabalho Final do Curso de Mestrado Integrado em Medicina, Faculdade de Medicina, Universidade de Lisboa, 2015A drepanocitose é uma doença hematológica hereditária caracterizada por anemia hemolítica crónica e crises vaso-oclusivas. Associa-se a morbilidade considerável e diminuição da esperança média de vida. O alotransplante de células estaminais hematopoiéticas é o único tratamento curativo disponível. Apresenta melhores resultados quando feito em crianças que ainda não têm lesão de órgão. No entanto é difícil prever quais os casos que terão doença grave para que sejam submetidos a este tipo de tratamento. O transplante está associado a alguns problemas como por exemplo infertilidade e doença do enxerto contra hospedeiro. Observou-se estabilização e em alguns casos regressão da doença cerebrovascular e função respiratória. Têm sido feitos esforços no sentido de melhorar os resultados obtidos utilizando regimes de mieloablação de intensidade reduzida uma vez que o quimerismo misto estável é suficiente para curar a doença.Sickle-cell disease is an inherited blood disease characterized by chronic hemolytic anemia and vaso-occlusive crisis. It is associated with considerable morbidity and reduced life expectancy. The allograft of hematopoietic stem cells is the only curative treatment available. It presents better results when done in children who do not have organ damage. However, it is difficult to predict which cases will have severe disease, that would benefit most of this treatment. The transplant is associated with some problems such as infertility and graft versus host disease. Stabilization and in some cases regression of cerebrovascular disease and respiratory function was observed. Efforts have been made to improve the results obtained, using reduced intensity regimes of myeloablation because stable mixed chimerism is enough to cure the disease