Uso de vírus adeno-associado: um avanço na terapia gênica

ResumoA terapia gênica utiliza técnicas de engenharia genética para interferir na origem de uma doença. Nesta técnica introduz-se uma sequência de DNA codificante nas células do paciente como tratamento para a correção de um problema recorrente devido a um gene mutado. O uso de vetores virais recombinantes para introduzir o gene correto no indivíduo tem se mostrado bastante desafiador e promissor. Este artigo tem como objetivo apresentar de forma atualizada os conceitos básicos e as perspectivas da terapia gênica para doenças as doenças: fibrose cística, artrite reumatoide, hemofilia e dislipidemia (deficiência da lipoproteína lipase) utilizando o vírus adeno-associado (VAA) como vetor doador do novo gene. Os avanços obtidos no emprego desta técnica, como método de tratamento, podem contribuir largamente para a otimização da terapêutica e, consequentemente, melhorar a qualidade de vida de pacientes portadores de diferentes doenças incuráveis. Neste sentido, os VAA têm se mostrado tecnologicamente versáteis, seguros e efetivos veículos no procedimento. Palavras-chave: terapia gênica, vírus adeno-associado, fibrose cística, artrite reumatóide, hemofilia, LPLD.