Doenças Raras e Medicamentos Órfãos em Portugal: Impacto Económico dos Medicamentos Órfãos na Região da Beira Interior

Medicamentos órfãos destinam-se ao diagnóstico, prevenção ou tratamento de doenças muito graves ou que causem risco de vida, que são raras e não afetam mais do que 5 em cada 10.000 pessoas na União Europeia. Estes medicamentos são apelidados de órfãos, já que em condições normais de mercado, não existe interesse para as empresas farmacêuticas desenvolver tais medicamentos, devido ao baixo retorno financeiro causado pela raridade. O objetivo deste trabalho consiste em avaliar a utilização de medicamentos órfãos em Portugal e analisar o impacto económico destes medicamentos na região da Beira Interior. Os dados recolhidos permitiram avaliar retrospetivamente o consumo de medicamentos no período de janeiro a dezembro de 2013 em Portugal e em particular nos hospitais: Centro Hospitalar Cova da Beira, Unidade Local de Saúde da Guarda e Unidade Local de Saúde de Castelo Branco. A informação dos dados refere-se ao consumo dos Hospitais e Instituições do Serviço Nacional de Saúde, reportada mensalmente ao INFARMED (Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde, I.P.). Foram identificados 48 medicamentos órfãos com Autorização de Introdução no Mercado na Europa, 47 são medicamentos com Autorização de Introdução no Mercado português, sendo a Mercaptopurina o único medicamento órfão que necessita de Autorização de Utilização Especial. O Tafamidis foi o medicamento que envolveu maior custo económico a nível nacional no tratamento destas doenças. O valor total de consumo no Centro Hospitalar Cova da Beira é de 11% em relação ao consumo total de medicamentos nesta unidade. As doenças Lisossomais são o grupo mais representativo, do qual faz parte a doença de Pompe. No entanto, a doença com uma prevalência mais elevada é a Hipertensão Arterial Pulmonar. Esta e as doenças oncológicas são as doenças comuns nas três unidades hospitalares. Na Unidade Local de Saúde da Guarda a doença com maior consumo de medicamentos órfãos é a Hipertensão Arterial Pulmonar e na Unidade Local de Saúde de Castelo Branco são as doenças oncológicas. O valor acumulado de medicamentos órfãos na região da Beira Interior no ano de 2013 representa1% do valor global de consumo destes medicamentos em Portugal. A representatividade de consumo destes medicamentos em Portugal em relação ao consumo total de medicamentos em meio hospitalar é de cerca de 7,7%.Em conclusão, o consumo de medicamentos órfãos é bastante elevado em relação aos restantes medicamentos, tanto na Beira Interior como no resto do país, apesar disso é bastante importante que continuem a existir medidas no sentido de incentivar os fabricantes e melhorar o acesso a estes medicamentos.Orphan drugs are used for diagnosis, prevention or treatment of rare diseases. These diseases are very serious and some can cause life threatening. In the European Union they don´t affect more than 5 in 10.000 citizens. They are known as orphans, because there´s no commercial interest on them. Pharmaceutical companies don´t have enough financial return to do more investigation in this area. The aim of this study is intended to evaluate the use of orphan drugs in Portugal and also the economical impact in Beira Interior region. The results allowed to measure the consumption of these drugs in the period between January and December of 2013 in Portugal particularly in Cova da Beira Hospital Centre, Local Health Unit of Guarda and Local Health Unit of Castelo Branco. All the important information related to the use of orphan drugs in Hospitals and institutions of National Health System is reported monthly to INFARMED (National Authority of Medicines and Health Products, IP). 48 orphan drugs were identified as having Market Authorization to be sold in Europe. From those 47 were allowed in Portuguese market. Mercaptopurina is the only one which needs a Special Use Authorization. The use of Tafamidis was responsible for the highest spending in the treatment of rare diseases. The total value of the consumption in Cova da Beira Hospital Centre is 11% compared to the total consumption of drugs in this institution. The Lysossomal diseases are the most representative which Pompe disease makes part of. However, the most prevalent is Pulmonary Arterial Hypertension. This disease and cancer diseases are the most common in these three institutions. In Local Health Unit of Guarda, the disease with the highest consumption of Orphan drugs is Pulmonary Arterial Hypertension while in Local Health Unit of Castelo Branco are cancer diseases. The accumulated value of orphan drugs in 2013 in Beira Interior represents 1% ofthe total value of these drugs consumption in Portugal. The relation of these drugs consumption in Portugal and the total consumption of the same drugs in hospitals is about 7,7%. In conclusion, consumption of orphan drugs is quite high compared to other drugs, both in Beira Interior, as well as in the rest of the country, however it´s quite important that there will continue to be measures to encourage manufacturers and improve the access to these drugs