Gesundheitsökonomische Evaluation von ATO/ATRA bei akuter Promyelozytenleukämie im Vergleich zum historischen Standard mit AIDA

Die akute Promyelozytenleukämie (APL) ist eine Unterform der akuten myeloischen Leukämie und gekennzeichnet durch eine ausgeprägte und oftmals letale Koagulopathie, insbesondere im Frühstadium der Erkrankung. Die Prognose konnte seit der Einführung von All-Trans-Retinsäure (ATRA) stetig verbessert werden, so dass seit dem Jahr 2016 ein kombiniertes Schema aus ATRA mit Arsentrioxid (ATO) die Therapie der Wahl bei neu diagnostizierter APL mit Standardrisiko (prätherapeutische Leukozytenzahl < 10x109/L) bildet. Dieses ist im Vergleich zur bisherigen Standardtherapie, ATRA mit einer Anthrazyklinhaltigen Chemotherapie (AIDA-Schema), mit deutlich höheren Therapiekosten assoziiert. Gleichzeitig konnte im Rahmen der Zulassungsstudie APL0406 ein verbessertes ereignisfreies Überleben nach 24 Monaten sowie ein geringeres Rezidivrisiko belegt werden. Aufgrund der fehlenden Abbildung des Therapieschemas im deutschen (G-)DRG-System (German-refined Diagnosis Related Groups-System) wurde eine Kosten-Effektivitäts-Analyse durchgeführt und anhand der Differenzen von Kosten und Wirksamkeit beider Therapieschemata die inkrementelle Kosten-Effektivitäts-Relation (ICER) ermittelt. Basierend auf Therapiekosten von 94.019,19 € und 59.642,62 € für das ATO/ATRA- und das AIDA-Schema und mittleren Überlebenszeiten von 18,75 und 18,32 Monaten für das ATO/ATRA- sowie das AIDA-Schema betrug die ICER 79.945,51 € pro gewonnenem qualitätskorrigierten Lebensjahr (QALY). Dieser Betrag veranschaulicht den finanziellen Mehraufwand bei Einsatz der neuen, effektiven Therapie der Standardrisiko-APL mit All-Trans-Retinsäure und Arsentrioxid und kann zur Mitbeurteilung der Kosteneffektivität vor einer möglichen Integration in den Fallpauschalenkatalog des G-DRG-Systems herangezogen werden