Intérêt des traitements pharmacologiques symptomatiques des maladies neuromusculaires de l’enfant

Les traitements pharmacologiques symptomatiques représentent un appoint utile dans la prise en charge des maladies neuromusculaires, qu’ils soient ciblés sur un processus physiopathologique corolaire de la maladie (fibrose musculaire, oxydation), sur un symptôme physique tel que la myotonie, la douleur, ou sur les troubles cognitifs liés à l’atteinte centrale associée (dystrophinopathies, dystrophie myotonique de Steinert). Ils permettent d’améliorer l’espérance et la qualité de vie, en attendant les progrès des thérapies curatives émergentes