La chorée de Huntington chez la drosophile et chez la souris : vers de nouvelles pistes thérapeutiques ?

La chorée de Huntington est une maladie neurodégénérative héréditaire dominante, caractérisée par l’apparition progressive d’une dyskinésie, de déficits cognitifs et de troubles émotionnels. Près d’une décennie après l’identification du gène et de la mutation responsable de cette maladie, celle-ci reste incurable. Néanmoins, le développement de modèles transgéniques a permis une avancée majeure dans la connaissance des mécanismes cellulaires et moléculaires précoces de la maladie. La mutation conduirait à un dérèglement de la transcription, à une altération de la dégradation des protéines défectueuses par les protéasomes, ainsi qu’à des processus excitotoxiques et à un dysfonctionnement des mitochondries. Cet article souligne les apports récents de l’utilisation de modèles transgéniques chez la souris et chez la drosophile dans la compréhension de la pathogénie et dans l’élaboration de nouvelles stratégies thérapeutiques