Clinical trials in brazilian children : ethical considerations

Orientadores: Ellen Hardy, Maria Jose Duarte OsisTese (doutorado) - Universidade Estadual de Campinas, Faculdade de Ciencias MedicasResumo: As crianças estão sujeitas a muitas das doenças de que sofrem os adultos e, muitas vezes, são tratadas com os mesmos medicamentos. Nos últimos 30 anos foram realizadas poucas pesquisas para se desenvolver medicamentos pediátricos. A medicina baseada em evidências tem sido ponto de referência de uma boa prática clínica. Entretanto, as crianças são excluídas dessa prática, uma vez que os tratamentos não foram cientificamente avaliados nesse grupo etário. A ausência de estudos pediátricos representa um dilema ético para o profissional responsável pela saúde dos menores, os medicamentos acabam sendo ministrados sem a garantia de serem adequados às necessidades de cada grupo etário. Estes profissionais não têm orientação oficial a respeito do melhor para as crianças: expô-las ao risco de tomar medicamentos não adequados ou ao risco de participar de um ensaio clínico. Objetivo: Conhecer a experiência e a opinião de docentes de Departamentos de Pediatria e de Neonatologia de Faculdades de Medicina brasileiras a respeito do desenvolvimento de ensaios clínicos, para avaliar fármacos e formas de administração em crianças. Sujeitos e métodos: Este estudo foi realizado em duas etapas: a primeira foi quantitativa de corte transversal, descritiva utilizando um questionário autorrespondido A segunda foi qualitativa, utilizando entrevistas semi-estruturadas. Essa segunda etapa foi realizada para obter informações que permitissem a melhor compreensão do significado das informações obtidas inicialmente. Quantitativa: Os sujeitos do estudo foram docentes-pediatras das Faculdades de Medicina do Brasil. Foi enviada, por correio eletrônico, uma carta-convite personalizada explicando o objetivo do estudo e em anexo o questionário a ser autorrespondido. Realizouse análise descritiva univariada que consistiu de tabelas de distribuição de frequências de todas as variáveis consideradas. Qualitativa: Para esta etapa foram convidados os docentes-pesquisadores que responderam ao questionário na Etapa Quantitativa e relataram que foram pesquisadores principais, nos últimos 24 meses, de um de ensaio clínico que incluiu voluntários que o pesquisador considerou crianças. Todos os pesquisadores que aceitaram o convite foram entrevistados pessoalmente através de uma entrevista semi-estruturada de questões abertas. Realizou-se a análise de conteúdo. Resultados: Dos 89 docentes-pediatras que responderam ao questionário, 31 relataram que nos últimos 24 meses tinham sido pesquisador principal de um ensaio clínico pediátrico. Entretanto, apenas 58% das pesquisas referidas correspondiam a um ensaio clínico segundo definido para esta pesquisa. Foi detectado que as opiniões dos docentes-pediatras estavam em harmonia com as orientações internacionais existentes atualmente, apesar de ter sido identificado que dentre os docentes-pesquisadores não havia um conhecimento apurado das normas existentes no Brasil e das normas internacionais para a realização de ensaios clínicos na população pediátrica. Houve um consenso quanto à necessidade cada vez maior de se realizar ensaios clínicos para essa população e, consequentemente, da necessidade de se regulamentar esse tipo de pesquisa no Brasil. Conclusões: Com uma regulamentação nacional que as crianças e adolescentes do Brasil poderão ter uma possibilidade de garantir seus direitos, como a proteção de sua integridade física, emocional e social. Como também o acesso a novas tecnologias que atendam às suas reais necessidades.Abstract: Children are subjected to many of the diseases adults suffer from, and most of the times they are treated with the same medication. In the past 30 years there have been conducted few researches to develop pediatric medication. The medicine based on evidence has been a reference point of a good clinical practice. However, children are excluded of this practice once the treatments haven't been scientifically tested in this age group. The lack of pediatric studies represent an ethical dilemma for the professional responsible for the children's health, because the medication ends up being administered without the guarantee that they are appropriate for the needs of each group. These professionals don't have professional official orientation in respect of the best for the children's: expose them to the risk of taking medicine that are not appropriate or to the risk of participating in a clinical study. Objective: To find out about the experience and opinion of professors from Neonatology and Pediatric Departments of Brazilian Medical Schools in respect of clinical trials developments to evaluate medicine and administration methods in children. Subjects and methods: this study was conducted in 2 stages: the first was quantitative and in a transversal cut and descriptive, using a self responded questionnaire. The second was qualitative, using semi-structured interviews. This second stage was developed to obtain information that permitted the best understanding of the information's meaning obtained initially. QUANTITATIVE: The study's subjects were pediatrics professors of Brazil's Medical School. A personalized invitation letter was sent, via -mail, explaining the objective of the study and the questionnaire was attached. The unvaried descriptive analysis consisted of frequency distribution tables of all the considered variants. QUALITATIVE: For this stage, the research professors were invited to respond to the questionnaire in the Quantitative Stage and they reported they had been the main researchers, over the past 24 months, of a clinical trial that included volunteers that the researcher took children into account. All the researchers who accepted the invitation were interviewed in person, through a semi-structured interview of open questions. The content analysis was performed. Results: From the 89 pediatrics professors who responded to the questionnaire, 31 reported that over the past 24 months they had been the main researchers of a pediatric clinical trial. However, only 58% of the reported surveys corresponded to a clinical trial according to the one defined for this survey. It has been detected that the pediatric professors opinions were in harmony with the international orientation that exists nowadays, even though it had been discovered that among the pediatric professors there was no accurate knowledge of the existing norms in Brazil and the international norms for the conduction of clinical trials in the pediatric population. There was an agreement concerning the increasing need of carrying out clinical trials for this population and consequently the need of regulating this kind of research in Brazil. Conclusions: With a national regulation that children and adolescents from Brazil will have a possibility of guaranteeing their rights, as well as their social, emotional and physical integrity protection. And also the access to new technologies that suit their real needs.DoutoradoCiencias BiomedicasDoutor em Tocoginecologi