Oral Iron chelation therapy in Beta-Thalassaemia

Iron chelation therapy with desferrioxamine (DFO) has dramatically improved the outlook in beta-thalassaemia patients. DFO reduces tissue iron stores, prevents iron-induced organ damage, and reduces morbidity and mortality. However, the need for prolonged subcutaneous portable pump infusions, high cost, and patient noncompliance have prompted the development of new iron chelators. Deferiprone, is the only oral iron chelator in clinical use and has been studied in large long-term clinical trials. Combination therapy with deferiprone and DFO has emerged as a new alternative for beta thalassaemia patients. Combination therapy may minimize side effects, improve compliance, enhance iron excretion and target specific iron pools. The availability of new chelating compounds and new methods for body-iron store evaluation may lead to individualized therapy in the future.A quelação do ferro com deferroxamina (DFO) melhorou dramaticamente o prognóstico de pacientes com beta talassemia. A DFO reduz os estoques de ferro, bem como a morbidade e mortalidade destes pacientes. No entanto, a necessidade de infusões parenterais prolongadas estimulou a busca por novos quelantes. Deferiprone (DP) é o único quelante oral em uso clínico e já avaliado em estudos clínicos. A terapia combinada com DP e DFO surgiu como alternativa para pacientes talassêmicos. Ela tem o potencial de minimizar os efeitos adversos, aumentar a adesão e a eficácia, e, talvez, atingir compartimentos distintos de ferro no organismo. A disponibilização de novos quelantes e métodos de avaliação do ferro no organismo poderá permitir a individualização do tratamento quelante.596