Controlled intracellular ｄelivery of Multi-functional siRNA and gene silencing

研究成果の概要（和文）： 固相フラグメント縮合法により化学合成したsiRNA-NESコンジュゲートによりK562細胞に発現するbcr/abl 遺伝子の発現の発現を200nMにおいて8.3％、50nMにおいて11.6 ％に抑制した。また、siRNAと新規ペプチド（Pfect）とのコンプレックスを形成させることにより、市販導入剤と同等以上に効率よく細胞内に導入できることを見出した。siRNA-NESコンジュゲートとPfectとのコンプレックスを用いるとbcr/abl遺伝子を95％以上サイレンシングできることも証明した。この新規ペプチドPfectは全く細胞毒性がなく、PfectとsiRNAのコンプレックスはヌクレアーゼによる分解に対して非常に耐性が強く、その半減期を48時間以上に伸長した。 研究成果の概要（英文）：The expression of bcr/abl gene in K562 cells were suppressed to 8.3％ at 200nM and 11.6 ％ at 50nM by siRNA-NES conjugates synthesized solid phase fragment coupling. It was also found that the complex of siRNA and novel peptides (Pfect) was taken up into cells with comparable efficiency to commercially available lipofection reagent. The expression of bcr/abl gene was suppressed to 0.5％ by the complex of siRNA-NES conjugate and Pfect. The complex of siRNA and Pfect showed no cyto-toxicity and an intensive resistance against nucleases digestion to extend the half-life time over 48 hours.機関番号:34419; 研究種目：基盤研究（C）; 研究期間：2010～2012; 課題番号：22550159; 研究分野：化学; 科研費の分科・細目：複合化学・生体関連化