Drug development and clinical trials for paediatrics: regulatory measures and its impact

Relatório de Estágio do Mestrado Integrado em Ciências Farmacêuticas apresentado à Faculdade de FarmáciaApesar de, na atualidade, existir um vasto número de fármacos desenvolvidos para o tratamento de diversas doenças humanas, a verdade é que ainda existe um longo caminho a percorrer para colmatar a falta de opções farmacológicas direcionadas e estudadas com vista a serem utilizadas, da forma mais célere possível, na população pediátrica. Esta população, vista como vulnerável face aos adultos, foi até recentemente excluída de ensaios clínicos e, como tal, a segurança e eficácia da maioria dos medicamentos não foram ainda estabelecidas. Hoje em dia sabe-se que, a exclusão das crianças da investigação clínica, não terá sido a abordagem mais sensata para a proteção da sua saúde. Esta monografia pretende elucidar acerca das medidas regulamentares atualmente implementadas na União Europeia (UE), com especial ênfase para o Regulamento Pediátrico (RP), dada a sua importância para a obtenção de indicações e medicamentos de uso pediátrico, e que considera os Planos de Investigação Pediátrica (PIPs) como parte integrante da documentação exigida para obtenção de Autorizações de Introdução no Mercado (AIMs). Por último, serão considerados exemplos de medicamentos e indicações pediátricas, recentemente considerados como eficazes e seguros pela Agência Europeia do Medicamento (EMA), em consequência da implementação deste regulamento. Palavras-chave: pediatria, ensaios clínicos pediátricos, planos de investigação pediátrica, regulamento pediátrico, prescrição off-label, Agência Europeia do Medicamento, Comité Pe-diátrico.Although there are currently many drugs developed for the treatment of multiple human diseases, truth is that there is still a long way to go in order to address the lack of targeted and studied pharmacological options to be used in the paediatric population. This population, seen as vulnerable when compared to adults, has been excluded, until recently, from clinical trials and, as such, the safety and efficacy of most medicines have not yet been established. It is now known that excluding children from clinical research has not been the wisest approach for protecting their health. This monograph aims to clarify the regulatory measures currently implemented in the European Union, with emphasis on the Paediatric Regulation, given its importance in obtain-ing indications and drugs for paediatric use, and which considers the Paediatric Investigation Plans (PIPs) as part of the required documentation for the Marketing Authorization Applica-tion. Finally, the outcomes of the regulation implementation will be approached, in matter of successful plans that conducted to positive decisions on safety and efficacy of paediatric drugs and indications, recently evaluated by the European Medicines Agency (EMA). Keywords: paediatrics, paediatric clinical trials, paediatric investigation plans, paediatric regulation, off-label prescription, European Medicines Agency, Paediatric Committee