Health Technology Assessment: Medicines Pharmacotherapeutic Evaluation

Relatório de Estágio do Mestrado Integrado em Ciências Farmacêuticas apresentado à Faculdade de FarmáciaA implementação do SiNATS em 2015 dotou o SNS português de um instrumento que melhorou a utilização das tecnologias de saúde ao mesmo tempo que permitiu um alinhamento com as melhores práticas europeias. No âmbito do SiNATS, o INFARMED, I.P. realiza avaliações farmacoterapêuticas (efetividade relativa) e económicas (custo-efetividade) que suportam as decisões de comparticipação ou financiamento dos medicamentos pelo Estado. As avaliações farmacoterapêuticas baseiam-se na comparação da evidência submetida pelos titulares de AIM (maioritariamente sob a forma de ensaios clínicos) com as alternativas existentes e comercializadas em Portugal. O resultado desta avaliação poderá ser de VTA, Equivalência ou Não-Inferioridade.Esta monografia foi realizada com o objetivo de correlacionar o delineamento dos ensaios clínicos que suportam a avaliação farmacoterapêutica no âmbito do SiNATS em 2018 com o respetivo reconhecimento de valor terapêutico. Com recurso ao website do INFARMED, I.P., foram selecionados 21 medicamentos que cumpriram os critérios de inclusão previamente definidos. Foi consultada toda a informação disponibilizada nos relatórios públicos de financiamento. 11 medicamentos foram avaliados com base em ensaios clínicos de superioridade. Foi reconhecido VTA maior a 2, VTA moderado a 2, VTA menor a 1 e VTA não quantificável a 6. Registaram-se 3 medicamentos avaliados recorrendo a ensaios clínicos de equivalência/não-inferioridade, tendo-lhes sido reconhecida equivalência terapêutica. 7 medicamentos não tinham qualquer ensaio clínico associado. O resultado da avaliação foi de equivalência terapêutica para todos.Avaliadas as razões que motivaram o resultado da avaliação, concluiu-se que não existem discrepâncias assinaláveis entre o delineamento dos ensaios clínicos e o resultado da avaliação farmacoterapêutica. No entanto, encontraram-se discrepâncias no conteúdo dos relatórios que complicaram a sua interpretação.SiNATS implementation in 2015 equipped the Portuguese NHS with an instrument that improved the use of health technologies while evening it with European best practices. In the framework of SiNATS, INFARMED, I.P. carries out pharmacotherapeutic (relative effectiveness) and economic (cost-effectiveness) evaluations which support medicines reimbursement and funding by the Government. Pharmacotherapeutic evaluations rely on the comparation of evidence submitted by MA holders (mostly randomized clinical trials) with the existent alternatives marketed in Portugal. The result of this assessment can be Added Therapeutic Value, Therapeutic Equivalence or Non-Inferiority.The aim of this monography is to correlate the design of the clinical trials which supported the pharmacotherapeutic evaluation under SiNATS in 2018 with the acknowledgment of therapeutic value. Using the official INFARMED, I.P. website, 21 medicines were selected according to previously defined inclusion criteria. All the information available in the public funding reports was consulted. 11 medicines were evaluated based on clinical trials with superiority design. Major Added Therapeutic Value was acknowledged to 2 medicines, Moderate Added Therapeutic Value to 2 medicines, Minor Added Therapeutic Value to 1 medicine and Unquantifiable Added Therapeutic Value to 6 medicines. In 3 cases the evaluation was supported by equivalence/non-inferiority clinical trials. The result was Therapeutic Equivalence in all of them. 7 medicines did not have any identified clinical trials. For all these situations the result was Therapeutic Equivalence.After analysing the reasons which led to the evaluation result, it emerges that no considerable discrepancies were found between the clinical trials design and the pharmacotherapeutic evaluation result. However, content mismatches were found across the reports which hampered their interpretation