Desarrollo e implantación de herramientas para el registro y análisis de datos y el soporte a la decisión como base para la medicina de precisión en Oncología

El cáncer continúa siendo un problema de salud y económico de primera magnitud. Específicamente el cáncer de pulmón es el que más fallecimientos provoca y el que mayor impacto económico ocasiona. Los pacientes atraviesan fases de cuidados agudos, y crónicos en muchos casos, participando de un complejo proceso asistencial que implica necesariamente la intervención de distintos profesionales en distintos ámbitos asistenciales, lo que provoca dificultades de comunicación y coordinación entre los distintos implicados, y una elevada fragmentación de los datos generados en cada una de las intervenciones sanitarias realizadas sobre el paciente. La posibilidad de conocer y predecir, para un paciente individual o para grupos de pacientes, aspectos como la eficacia del tratamiento y la probabilidad de respuesta o progresión, la toxicidad experimentada, la posibilidad de una recaída en la enfermedad, la supervivencia libre de progresión y supervivencia global o el consumo de recursos asistenciales es clave para la gestión óptima del paciente con cáncer. En este contexto, nuevos paradigmas asistenciales como la Medicina Personalizada y de Precisión o la Medicina Basada en el Valor ofrecen la esperanza de mejores resultados para los pacientes y una mayor eficiencia para el sistema sanitario, basándose para ello en los datos y en su análisis. En este sentido, distintas tecnologías como Big Data, Data Science, Machine Learning o Artificial Intelligence pueden ser aplicadas en la asistencia oncológica en ámbitos como la prevención y detección temprana, el diagnóstico, el tratamiento y el seguimiento posterior, o el soporte a la investigación y a la gestión. Sin embargo, existen distintos motivos por los cuales su implementación real en el ámbito hospitalario aún es escasa, entre los que se encuentran motivos organizativos y de disponibilidad de recursos, la elevada fragmentación del mapa de sistemas de información hospitalario, problemas de gobernanza y relativos a la propia naturaleza de los datos clínicos oncológicos y la necesidad de garantizar la protección de los datos personales. Sin los datos adecuados, y sin la orientación a problemas clínicos relevantes, las distintas técnicas y algoritmos disponibles carecen de utilidad práctica en el ámbito sanitario. Así pues, en este trabajo de tesis doctoral abordamos la siguiente problemática: ¿cómo podríamos aplicar de forma efectiva estas tecnologías de análisis de datos para obtener nuevo conocimiento de interés clínico y para la gestión y habilitar paradigmas como la Medicina Personalizada y de Precisión y la Medicina Basada en el Valor con el fin último de mejorar los resultados en salud en el ámbito oncológico hospitalario? Para dar solución a esta problemática, una vez revisado el estado de la cuestión y profundizado en la problemática existente, definimos una metodología ad hoc a través de la que seleccionamos el cáncer de pulmón como patología de referencia, comprendemos la problemática concreta en el Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda (HUPHM) en relación al análisis de los datos clínicos en esta patología y proponemos como solución un marco de trabajo, consistente en un modelo conceptual, una arquitectura funcional asociada y un método común, para el registro y análisis de datos y el soporte a la toma de decisiones. Una vez definido e implementado, se aplicó el marco de trabajo al estudio del cáncer de pulmón, produciendo unos resultados de interés clínico y de gestión que demuestran su utilidad. Así pues, en el presente trabajo de tesis hemos desarrollado e implantado herramientas que facilitan el registro y el análisis de datos, incorporadas en un marco de trabajo integral, que constituyen una aportación relevante, en nuestra opinión, para el ámbito clínico y de gestión y para el desarrollo de la Medicina Personalizada y de Precisión y la Medicina Basada en el Valor en el ámbito oncológico. ----------ABSTRACT---------- Cancer is still a first order health and economic problem worldwide. Specifically, lung cancer causes the most deaths and causes the greatest economic impact. Patients undergo acute care, and chronic care phases in many cases, participating in a complex care process that necessarily involves the intervention of different professionals in different care settings, which causes communication and coordination difficulties among the different professionals involved, and a high fragmentation of the data generated in each of the health interventions performed on the patient. The possibility of knowing and predicting, for an individual patient or for groups of patients, aspects such as the effectiveness of the treatment and the probability of response or progression, the toxicity experienced, the possibility of a relapse in the disease, progression-free survival and global survival, or the consumption of healthcare resources, is key to the optimal management of cancer patients. In this context, new care paradigms such as Personalized and Precision Medicine or Value-Based Healthcare offer the hope of better results for patients and greater efficiency for the healthcare system, based on the data and their analysis. In this sense, different technologies such as Big Data, Data Science, Machine Learning or Artificial Intelligence can be applied in cancer care in areas such as prevention and early detection, diagnosis, treatment and subsequent monitoring, research and management. However, there are different reasons why its real implementation in the hospital environment is still scarce, among which are organizational reasons and availability of resources, a highly fragmented map of hospital information systems, governance problems and problems related to the very nature of oncological clinical data, and the need to guarantee the protection of personal data. Without the appropriate data, and without the orientation to clinically relevant problems, the different techniques and algorithms available lack practical utility in healthcare. Thus, in this doctoral thesis we address the following problem: how could we effectively apply these data analysis technologies to obtain a new knowledge of clinical and managerial interest and to enable paradigms such as Personalized and Precision Medicine and Value-Based Healthcare with the ultimate goal of improving health outcomes in oncology? To solve this problem, once the state of the matter has been reviewed and the existing problem deepened, we have defined an ad hoc methodology through which we have selected lung cancer as our reference pathology, we have understood the specific problem at the University Hospital Puerta de Hierro Majadahonda (HUPHM) in relation to the analysis of clinical data in this pathology, and we have proposed as a solution a framework, consisting of a conceptual model, an associated functional architecture and a common method, for the registration and analysis of data and the support for decision making. Once defined and implemented, the framework has been applied to the study of lung cancer, producing results of clinical and management interest that demonstrate its usefulness. Thus, in this thesis work we have developed and implemented tools that facilitate the registration and analysis of data, incorporated into a comprehensive framework, which constitute a relevant contribution, in our opinion, for the management and improvement of healthcare provided to these patients and for the development of Personalized and Precision Medicine and Value-Based Healthcare in oncology