Impiego di Eltrombopag nel trattamento di bambini con trombocitopenia cronica immune. Contributo casistico della UO Oncoematologia Pediatrica di Pisa e della UO Oncoematologia Pediatrica Ospedale Meyer Firenze.

Introduzione. Si definisce piastrinopenia immune la presenza di piastrinopenia isolata ( 1 anno; il suo uso è raccomandato anche dalle linee guida italiane per il trattamento della ITP cronica. Scopo dello studio. Scopo del presente lavoro è l’analisi retrospettiva dell’efficacia del trattamento con Eltrombopag in termini di conta piastrinica, necessità di terapie di salvataggio e associazione con altre terapie, oltre che l’incidenza di effetti collaterali. Ci si propone inoltre di individuare eventuali fattori che possano predire la risposta individuale alla somministrazione di Eltrombopag. Pazienti e metodi Sono stati presi in considerazioni tutti i pazienti con diagnosi di ITP cronica primitiva afferenti all’ UO Oncoematologia Pediatrica dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana e all’UO Oncoematologia Pediatrica dell’Ospedale Pediatrico Meyer in trattamento con Eltrombopag dal 01/10/2012 al 01/10/2019. Risultati Nella casistica esaminata (11 pazienti) il 40% ha mostrato un aumento delle piastrine > 30000/mmc ed il 20% un aumento > 100000/mmc ad un mese dall’inizio della terapia; a 6 mesi il 55% dei pazienti aveva una conta piastrinica > 30000/mmc e il 33% >100000/mmc. E’ stato anche registrato un significativo decremento del ricorso a terapia di salvataggio dopo l’inizio del trattamento con agonista del recettore della trombopoietina. Per quanto riguarda gli effetti collaterali, sono stati riportati sintomi GI (nausea, vomito e dolore addominale) in 1 caso e cefalea in 2 casi; in tutti e tre i pazienti l’entità degli effetti collaterali è stata contenuta e non ha richiesto la sospensione della terapia con Eltrombopag. Conclusioni I dati ricavati dalla casistica oggetto di studio sono sovrapponibili a quelli presenti nella letteratura internazionale circa l’efficacia della terapia e lo sviluppo di effetti collaterali. Anche in assenza di un incremento della conta piastrinica al di sopra dei cut off comunemente riportati in letteratura, abbiamo osservato una riduzione del ricorso alle terapie di salvataggio dopo l’introduzione in terapia di Eltrombopag